Een recent voorbeeld van een baanbrekende innovatie is chimere antigeen receptor-T-cel therapie, oftewel CAR-T. Een technologie waarbij de eigen immuuncellen van de patiënt uit het bloed worden geïsoleerd, waarna een speciaal genconstruct in het DNA wordt gebouwd. Dat resulteert in een receptor die een eiwit op tumorcellen herkent. Na terugplaatsing van de cellen bij de patiënt worden de kankercellen door de CAR T-cellen herkend en vernietigd.
Het is een therapie op maat voor iedere patiënt. De behandeling bestaat uit slechts één CAR-T toediening. Bij patiënten met bepaalde vormen van bloedkanker, zoals een type agressief lymfoom, heeft klinisch onderzoek aangetoond dat in uitbehandelde patiënten die met de huidige chemo opties een levensverwachting van circa zes maanden hebben, behandeling met CAR-T de overleving verbetert. Op basis van dit onderzoek heeft de EMA registratie toegekend.
Zo’n therapie klinkt simpel, maar de praktijk om het toegankelijk te krijgen voor patiënten is weerbarstig. Er is veel onderzoek nodig om de klinische waarde van een behandeling aan te tonen. Nederland hanteert stringente wet- en regelgeving voor genetisch gemodificeerde organismen. Dat geeft een vertraging in de Nederlandse deelname aan klinische studies. Als de klinische studies eenmaal uitmonden in EMA registratie, zijn er nog allerlei specifieke stappen. Zo moeten ziekenhuizen voldoen aan diverse voorwaarden en een kwalificatieproces doorlopen om een CAR-T te mogen geven. Dit proces vergt, net als de behandeling met CAR-T, goede samenwerking tussen verschillende medisch specialisten en het farmaceutisch bedrijf.
Een laatste cruciale stap is dat er bereidheid moet zijn om voor een dergelijke therapie te betalen, en dat er dus vergoeding moet komen. Immers, we willen de behandeling niet voor één patiënt beschikaar maken, maar voor alle patiënten die daarbij baat kunnen hebben. Er is een enorme portie creativiteit en samenwerking nodig van alle partijen om dit mogelijk te maken.
De bewuste patiënten hebben vaak op korte termijn een behandeling nodig. Momenteel wordt er in Hoofddorp een productiefaciliteit gebouwd, die vanaf 2020 CAR-T produceert voor patiënten in heel Europa. Verder wordt er onderzoek gedaan naar andere lijnen van behandeling, combinatietherapieën en andere type CAR-T’s. Zo kunnen we hopelijk in de toekomst nog meer patiënten met (bloed)kanker een nieuwe behandeloptie bieden.
Uiteindelijk is het toegankelijk maken van degelijke therapeutische innovaties in de zorg voor ernstig zieke patiënten in het belang van ons allemaal. Het is prachtig om hieraan bij te dragen en om dit via kruisbestuiving van creatieve ideeën tussen diverse partijen mogelijk te maken. Nu en in de toekomst.
Sander Veltkamp,
Medisch Directeur Gilead Sciences Nederland
