Om de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen te stimuleren kan het Europese medicijnagentschap EMA sinds 1999 de status ‘weesgeneesmiddel’ toekennen aan een medicijn. Hiervoor geldt als criterium dat niet meer dan vijf op de tienduizend personen aan de ziekte lijden. In dat geval kan een fabrikant in aanmerking komen voor enkele Europese stimuleringsmaatregelen, waaronder tien jaar marktexclusiviteit.
Status vervallen
Sinds de introductie van de stimuleringsregel van de Europese Unie in 1999 zijn in totaal 162 weesgeneesmiddelen op de markt gekomen. Bij 51 producten is de status van ‘weesgeneesmiddel’ inmiddels vervallen, meestal vanwege het aflopen van de tienjarige periode van marktexclusiviteit.
Stijgende lijn
In de periode 2014-2018 zijn de uitgaven aan weesgeneesmiddelen verstrekt uit het basispakket bijna verdubbeld van 56 miljoen naar 106 miljoen. Het gaat dan zowel om weesgeneesmiddelen ‘met status’ als medicijnen met ‘vervallen status’. Het aantal verstrekkingen nam in diezelfde periode toe van ruim 26.000 tot bijna 40.000. Deze cijfers tonen volgens het SFK aan dat het gebruik van weesgeneesmiddelen een stijgende lijn laat zien, ‘mede ten gevolge van Europese stimuleringsmaatregelen’.
Afgelopen twintig jaar
In de laatste twintig jaar heeft de EMA 150 weesgeneesmiddelen goedgekeurd, voor ruim negentig zeldzame ziekten, blijkt uit cijfers van de MedicijnMonitor 2019-2020. Het aantal klinische studies naar zeldzame ziektes is tussen 2006 en 2016 toegenomen met 88%.
