Het geneesmiddel Alofisel van Takeda Nederland is de eerste kandidaat voor de Pharmaceutical Award 2019. Dit middel behandelt complexe perianale fistels bij patiënten met de ziekte van Crohn. Het is een eenmalige behandeling met stamcellen uit vetweefsel.
Nanobody
Sanofi Genzyme ontwikkelde een nieuw therapeutisch eiwit (‘nanobody’) dat is gericht tegen de samenklontering van bloedplaatjes. Cablivi behandelt verworven trombotische trombocytopenische purpurae (TTP), een zeldzame en levensbedreigende auto‑immuunziekte. Het is het eerste geneesmiddel op basis van nanobodytechnologie dat door zowel de EU als de Verenigde Staten is goedgekeurd voor de behandeling van verworven TTP bij volwassenen.
Hemofilie A
Hemlibra, een geneesmiddel van Roche, is een antilichaam dat de werking van FVIII nabootst. Dat is een essentiële stof die nodig is om bloed te laten stollen en het bloeden te laten stoppen. Het middel herstelt zo de bloedstolling bij mensen met hemofilie A.
CAR-T-celtherapie
Novartis bracht het middel Kymriah op de markt, een CAR-T-celtherapie gericht tegen kwaadaardige B-cellen. De eigen T-cellen van een patiënt worden in een laboratorium geherprogrammeerd met een transgen. De nieuwe CAR T-cellen identificeren de kwaadaardige kankercellen die CD19 tot expressie brengen en elimineren deze.
Polyneuropathie
De laatste kandidaat voor de Pharmaceutical Award 2019 is Onpattro van Alnylam Netherlands. Het middel behandelt erfelijke transthyretine-gemedieerde amyloïdose (verkeerd gevouwen eiwitten) bij volwassen patiënten met polyneuropathie in stadium 1 of 2. Deze nieuwe klasse geneesmiddelen heeft het potentieel om ziekteveroorzakende genen uit te schakelen via de natuurlijk voorkomende biologische route van RNA-interferentie.
Over Prix Galien
In Nederland worden sinds 1992 elk jaar de Galenus Geneesmiddelenprijs en de Galenus Researchprijs uitgereikt. Vanaf 2018 is de naam, naar internationaal voorbeeld, definitief omgedoopt in respectievelijk Prix Galien, Prix Galien Pharmaceutical Award en Prix Galien Research Award.
Website Prix Galien