Uitgaven onderzoek en ontwikkeling BASE_WIDE_05

Weesgeneesmiddelenrichtlijn zorgt voor meer medicijnen zeldzame ziekten

Sinds de Europese richtlijn voor weesgeneesmiddelen in 2000 werd ingevoerd is er grote vooruitgang geboekt op het gebied van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Maar de toegang tot weesgeneesmiddelen in Europa is ongelijk.

28 jul 2020

Dat staat in een evaluatie over de weesgeneesmiddelenrichtlijn van de Europese Commissie, uitgevoerd door Technopolis. Belangrijkste conclusie is dat er een flinke toename is van het aantal weesgeneesmiddelen sinds de invoering van de Europese Orphan Medicinal Products Regulation (OMP) twintig jaar geleden. Voor veel patiënten met zeldzame ziekten zijn nieuwe geneesmiddelen ontwikkeld, aldus de onderzoekers, maar de vooruitgang is niet op alle terreinen geboekt. Zo is er een oververtegenwoordiging van geneesmiddelen tegen kanker. Daarnaast is de toegang tot deze geneesmiddelen niet gelijk in alle landen van de Europese Unie, zo blijkt ook uit EFPIA’s Patients WAIT Indicator.

Grote behoefte
‘Het is goed om te zien dat de OMP Regulation een positief effect heeft gehad op het aantal geneesmiddelen dat voor zeldzame ziekten op de markt is gekomen’, zegt Carla Vos, hoofd Kennis & Beleid van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. ‘De regeling komt tegemoet aan een grote behoefte onder de 35 miljoen patiënten in Europa met een zeldzame ziekte waar nu nog geen behandeling voor is. Europa loopt het gevaar dat de toegang van tot deze geneesmiddelen verslechtert als deze richtlijn wordt afgeschaft.’

Studie
De studie is geschreven als antwoord op een serie vragen, en onderzoekt of de doelen van de richtlijn ook gerealiseerd kunnen worden tegen lagere kosten. Er bestaat volgens de onderzoekers een gevaar op overcompensatie als de omzet door weesgeneesmiddelen meer dan € 100 miljoen bedraagt of als de R&D-kosten heel laag zijn. Er worden geen uitspraken gedaan over de waarde van weesgeneesmiddelen. Er zijn onvoldoende gegevens om te kunnen vaststellen of weesgeneesmiddelen zichzelf terug verdienen door kostenbesparingen elders in de zorg.

Zeldzame aandoeningen
Volgens de Europese definitie is een zeldzame aandoening een levensbedreigende of chronisch slopende ziekte, die niet vaker voorkomt dan bij 1 per 2.000 mensen In totaal betreft het ruim 1 miljoen Nederlanders en ruim 35 miljoen Europeanen.

C005NL_MEER DAN 150 WEESGENEESMIDDELEN GOEDGEKEURD