2017-07-17 Corinne van de Ven (Shire)

Van de Ven (Shire): ‘Elke patiënt telt’

Biotechnologisch bedrijf Shire, voornamelijk actief in zeldzame aandoeningen, spant zich in voor een relatief kleine groep patiënten. Medisch directeur Corinne van de Ven ziet hoe moeilijk het is om deze ziekten te herkennen.

19 jul 2017

Van de Ven legt uit dat deze patiënten hierdoor vele jaren met klachten rondlopen, zonder dat duidelijk is waaraan zij lijden. ‘Voor een patiënt met onbegrepen klachten is het belangrijk dat deze weet waardoor klachten worden veroorzaakt. Zodra dit bekend is, kan mogelijk een behandeling voor de aandoening worden gestart. Voor patiënten met een zeldzame ziekte kan dit lastig zijn, omdat maar enkele artsen het klachtenpatroon herkennen en de diagnose kunnen stellen. Soms heeft een patiënt al twaalf jaar klachten, voordat de juiste diagnose wordt gesteld’, aldus Van de Ven.

Specifieke moeilijkheden
Ze constateert dat de ontwikkeling van een geneesmiddel tegen een zeldzame ziekte specifieke moeilijkheden kent. ‘Het natuurlijke beloop en de oorzaak van deze ziekten zijn vaak niet bekend. Ook de kleine patiëntaantallen en de diversiteit van de patiëntpopulatie maken het lastig om klachten in een ziektebeeld te vangen.’ Daarbij zijn de vereiste therapieën vaak zeer gespecialiseerd. De kosten voor de ontwikkeling van dergelijke behandelingen zijn vaak hoog, terwijl het aantal patiënten, dat aan een dergelijke aandoening lijdt, laag is. ‘De uitdaging is dan ook groot om voor patiënten met een zeldzame ziekte een geneesmiddel te ontwikkelen’, zegt Van de Ven.

Acceptabel leven
Het probleem schuilt volgens haar in de zogenaamde unmet medical need (onbeantwoorde medische nood). ‘Vandaag de dag zijn er ongeveer 7.000 tot 8.000 zeldzame ziekten in totaal beschreven, maar slechts voor een klein deel hiervan is een behandeling beschikbaar.’ In totaal lijden ongeveer dertig miljoen Europeanen aan een zeldzame aandoening. Van de Ven: ‘Ik vind het ontzettend belangrijk dat we blijven investeren in de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. Elke patiënt telt en heeft recht op een behandeloptie.’

Erkenning belangrijk
Daarnaast is voor patiënten alleen al de erkenning van hun klachten van groot belang. ‘Denk aan mensen die lijden aan de ziekte van Fabry’, zegt Van de Ven. ‘Zij kunnen hun lichaamswarmte niet kwijt. Sommige kinderen met deze ziekte willen liever niet sporten, omdat dit hun klachten kan verergeren. Hierdoor blijven zij op de bank zitten.’ Van de Ven legt uit dat hun sociale omgeving hen hierdoor, onterecht, als lui of niet sociaal kan ervaren. ‘Voor deze patiënten, in Nederland gaat het om ongeveer tweehonderd mensen, is erkenning van hun ziekte ontzettend belangrijk.’ Hetzelfde geldt voor de ziekte van Hunter. ‘Hierbij gaat het in Nederland om ongeveer twintig patiënten’, zegt Van de Ven, ‘dus het aantal artsen dat ervaring heeft met deze ziekte is beperkt en de disease awareness is laag. Ik zie het als een belangrijke taak voor ons om artsen bewust te maken en te informeren hoe zij deze zeldzame ziekten kunnen herkennen.’

Belang van patiëntenorganisaties
Van de Ven is van mening dat patiëntenorganisaties en geneesmiddelenbedrijven ieder een eigen rol hebben. ‘Ik denk dat we elkaar kunnen versterken, maar vind het van groot belang dat beiden onafhankelijk zijn. Wij mogen geen enkele invloed op patiëntenorganisaties hebben.’ Waar patiëntenorganisaties in haar ogen een belangrijke rol kunnen spelen, is het hele proces rond de vergoeding van medicijnen door de zorgverzekeraar. ‘Patiënten kunnen namelijk als geen ander de impact van de ziekte op de kwaliteit van hun leven en dat van hun naasten beschrijven. En zo de zorgverzekeraar duidelijk maken wat het verschil betekent tussen wel of geen geneesmiddel verstrekken.’

Toegang tot behandeling
De aanpak van zeldzame ziekten krijgt ook op Europees niveau ruim aandacht. Zo stelt het Europees geneesmiddelenagentschap EMA zich tot doel om in 2020 voor minimaal honderd zeldzame ziekten een doeltreffende behandeling te hebben. Van de Ven vindt het een ambitieuze doelstelling, maar ziet graag structurele aandacht voor het probleem. ‘We kunnen de middelen wel hebben, maar we moeten ook bereid zijn en blijven om deze te bekostigen. Daar wringt in onze samenleving de schoen: er is een disbalans tussen datgene wat we allemaal heel graag willen en de bereidheid om hier dan ook de portemonnee voor te trekken.’

Wie is Corinne van de Ven?
Corinne van de Ven (1960) studeerde geneeskunde aan de Universiteit Utrecht, maar koos voor een carrière in de geneesmiddelensector. Gedurende 25 jaar vervulde zij diverse functies voor verschillende bedrijven. Sinds 2012 is zij medisch directeur Benelux bij Shire.