gskwintprijsVan links naar rechts: Martine Smit (hoogleraar aan de VU), Guido Broeders (Scientific Advisor bij GSK) en Jan Danser (juryvoorzitter Galenusprijzen)

Behandeling GSK wint Galenusprijs

Een baanbrekende gentherapie van GSK is de winnaar van de Galenus Geneesmiddelenprijs 2017. De prijs gaat naar GSK vanwege de ontwikkeling van een geregistreerd middel voor ernstige gecombineerde immuunstoornis: SCID.

5 okt 2017

GSK krijgt de prijs voor Strimvelis, de eerste ex-vivo (‘buiten het lichaam’) gentherapie, gebruikmakend van stamcellen uit het eigen lichaam. De Europese Unie heeft de behandeling in mei 2016 goedgekeurd. De eerste patiënten zijn al volgens deze methode behandeld.

Milaan
De behandeling van GSK houdt in dat tijdens de klinische opname bij het kind stamcellen worden afgenomen. Die worden vervolgens in Milaan opgewerkt tot een CD34+ verrijkte cel fractie. Deze cellen worden vervolgens getransduceerd met een virale vector die een functionerend ADA-gen bevat. Daarna worden de stamcellen via een infuus weer terug geplaatst in het lichaam van de patiënt. Het is een uitstekend voorbeeld van personalised medicine.

Eenmalige kosten
SCID is een groep van dodelijke, erfelijke, aangeboren aandoeningen aan het immuunsysteem. Het is een zeldzame aandoening: gemiddeld krijgt eens in de twee tot drie jaar een kind deze diagnose in Nederland. Zonder behandeling leidt deze aandoening meestal binnen een jaar na de geboorte tot overlijden. Tot voor kort werd bij deze patiënten het ADA-enzym kunstmatig toegediend, met kosten die opliepen tot € 1 miljoen per jaar. De nieuwe behandeling van GSK kost eenmalig ongeveer € 600.000. Daarna is de patiënt genezen.

Doorbraak
‘We zijn uiteraard enorm trots op deze prijs voor het meest betekenisvolle en innovatieve geneesmiddel’, zegt Cornelis Boersma, namens GSK. ‘Deze doorbraak is het resultaat van een samenwerking tussen GSK en het Italiaanse Telethon Instituut. Een beenmergtransplantatie kan voor deze patiënten genezing bieden, maar een geschikte donor is vaak niet beschikbaar. In Nederland zijn gesprekken gaande met de overheid en zorgverzekeraars, om onze behandeling te kunnen inzetten bij patiënten die het nodig hebben.’

Toegankelijkheid
Boersma was maandag 2 oktober een van de sprekers tijdens het rondetafelgesprek dat Tweede Kamerleden voerden met de geneesmiddelensector, over de prijzen van geneesmiddelen. ‘Met de introductie van dergelijke gentherapieën, die het mogelijk maken om de patiënt in één behandeling te genezen, wordt een nieuw behandeltijdperk ingeluid. Dit zet ons aan om goed te kijken naar toekomstige vraagstukken rondom toegankelijkheid en betaalbaarheid.’

Researchprijs
Guido Broeders, scientific advisor bij GSK, ontving de prijs dinsdag 3 oktober uit handen van Martine Smit, hoogleraar Targets and Systems Biology aan de Vrije Universiteit Amsterdam. De Galenus Researchprijs ging naar Mario van der Stelt, voor zijn onderzoek op het gebied van endocannabinoïden en de vertaling naar therapeutische toepassingen op de oncologie en neurodegeneratie. De prijzen werden uitgereikt tijdens de FIGON/Dutch Medicines Days 2017, in De Reehorst te Ede.

Kandidaten
De Galenusprijs is mede mogelijk gemaakt door de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, ZonMw en Springer Healthcare. Voor de Galenus Geneesmiddelenprijs 2017 waren tien kandidaten genomineerd. Naast GSK waren ook Bristol-Myers Squibb en PTC Therapeutics genomineerd door de jury. De andere zeven kandidaten waren: Janssen Cilag, Novartis, Pfizer, CSL Behring, Amgen, Takeda en AbbVie.  

Persbericht Galenusprijs

Meer over prijs en kandidaten