Image-1

Blog Aarnoud Overkamp: Advanced Therapies

Na alle aandacht voor prijzen en de EMA zou je het bijna vergeten, maar nieuwe behandelingen voor ziektes waar we de strijd nog verliezen zijn hard nodig. Een nieuw tijdperk dient zich aan. Dinsdag werd in Londen een rapport gepresenteerd over ATMP's.

6 dec 2017

ATMP’s, Advanced Therapy Medicinal Products, zijn producten voor weefselmanipulatie, gentherapie en somatische celtherapie. De eerste therapieën die nu de markt bereiken, zijn voor de behandeling van een aantal zeldzame ziekten. Er zit nog veel meer in de pijplijn, want er zijn ook ATMP’s in ontwikkeling voor veel voorkomende aandoeningen als kanker, diabetes en hart- en vaatziekten.

Het bijzondere van ATMP’s is dat er vaak cellen uit het lichaam worden gehaald, die buiten het lichaam worden behandeld en daarna worden teruggeplaatst. Soms gebeurt dat zelfs buiten Nederland, ook voor Nederlandse patiënten. Deze behandelingen zijn doorgaans effectiever dan traditionele therapieën, omdat ze niet alleen symptomen onderdrukken of voor tijdelijke gezondheidsverbetering zorgen, maar genezend kunnen zijn.

Het gepresenteerde onderzoek, dat is uitgevoerd door Lygature met een unrestricted grant van de Europese belangenvereniging voor biofarmaceutische bedrijven EBE, concludeert echter dat er nog veel knelpunten zijn voordat patiënten echt van de volle belofte van deze technologieën kunnen profiteren. Er zijn knelpunten op zowel het gebied van onderzoek en ontwikkeling van deze toepassingen, als na toelating tot de markt. Hier moeten we nu werk van maken, want de tijd dringt.

Diverse lidbedrijven van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen zijn actief met ATMP’s, bijvoorbeeld bij blindheid, de bestrijding van immuunstoornissen en de ziekte van Crohn. Het is personalised medicine in optima forma. Juist omdat het vaak om behandelingen gaat die de eerste keer al aanslaan, kunnen ze zorgen voor substantiële gezondheidswinst en grote kostenbesparingen op langere termijn. Een veelbelovende ontwikkeling, hoewel er ook nog veel werk te doen is.

Zo’n rapport inspireert me. Het geeft hoop. Dat we de strijd minder vaak gaan verliezen. Dat we meer mensen beter gaan maken. Daar werken we hard aan, elke dag. Soms zijn het moeizame gevechten, waarbij duizenden onderzochte stoffen helaas niet uitmonden in een effectief geneesmiddel.

Maar we maken mooie vorderingen. Bij kanker, bij HIV, bij zeldzame ziekten en binnen afzienbare tijd wellicht ook bij dementie. De strijd is echt in ieders belang.

Wij geven niet op.

Aarnoud Overkamp, vicevoorzitter Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen