FD

‘Drie leden Vereniging koploper gen- en celtherapie’

Een nieuwe generatie geneesmiddelen, ontwikkeld via gen- en celtherapie, die ziektes daadwerkelijk kunnen uitschakelen. Deze veelbelovende medicijnen lijken er nu echt aan te komen. Hierover schreef Het Financieele Dagblad (FD) 10 februari.

De meeste medicijnen zorgen niet voor genezing van de patiënt, maar onderdrukken de symptomen van een ziekte. Toch lijken geneesmiddelen die echt genezen, nu echt in aantocht. Dit mooie vooruitzicht is te danken aan gen- en celtherapie. Recent kregen diverse nieuwe medicijnen goedkeuring van toezichthouders. En er lijken er meer geneesmiddelen in de pijplijn te zitten.   

Genetische modificatie
Novartis, Celgene en Gilead, allen lid van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, worden hierbij genoemd als koplopers. De bedrijven zijn actief met een zogenaamde CAR-T-behandeling tegen kanker. Bij de CAR-T cel immunotherapie worden afweercellen (T-cellen) uit het bloed van de patiënt gefilterd en via genetische modificatie zodanig bewerkt dat ze voortaan kankercellen herkennen. De gemodificeerde T-cellen worden vermeerderd en vervolgens geïnjecteerd in de bloedbaan van de patiënt. Hier vallen de cellen vervolgens de kankercellen aan.

Blindheid genezen
Bij gentherapie vervangt een nieuw gen het slecht functionerende gen bij de patiënt. Dit wordt ingebracht via een virus. Deze technologie is complex, omdat het virus zodanig geprogrammeerd moet worden dat het gen bij de juiste cellen wordt gebracht. Een succesvol voorbeeld is het medicijn van biotechbedrijf Spark dat een zeldzame vorm van blindheid kan genezen. Het bijzondere aan dit geneesmiddel is dat het maar één keer hoeft te worden toegediend.