2018-07-24 Ton de Boer

Ton de Boer (CBG): ‘Medicijnen sneller goedkeuren’

'Medicijnen kunnen sneller goedkeuring krijgen als de criteria voor registratie en vergoeding al bij aanvang van klinische studies worden meegenomen.' Dit zegt CBG-voorzitter Ton de Boer in een interview met de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen.

24 jul 2018

Bijna een jaar geleden trad Ton de Boer aan als nieuwe voorzitter van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). Dit orgaan beoordeelt in Nederland de kwaliteit, werking en veiligheid van een medicijn en besluit over toelating op de markt. Ook stimuleert de autoriteit het juiste gebruik door de juiste patiënt. Gevraagd naar zijn meest bijzondere ervaring in die twaalf maanden antwoordt hij trots: ‘Regelmatig vraagt een farmaceutisch bedrijf ons om een medicijn te beoordelen, zonder dat men van plan is om het middel in Nederland op de markt te brengen. In mijn ogen is dat een groot compliment voor de hoge kwaliteit die we bij het CBG leveren.’

Tekort aanpakken
Een probleem dat soms optreedt, is dat er onvoldoende medicijnen beschikbaar zijn voor de patiënt. Vaak vindt het CBG in samenwerking met de Inspectie een oplossing, bijvoorbeeld door het medicijn tijdelijk te importeren uit het buitenland. Maar soms is er geen alternatief middel voorhanden. ‘In Nederland was dat afgelopen jaar zo’n twee tot drie keer het geval’ zegt De Boer. ‘Met medicijnmakers die vanuit bedrijfsmatig oogpunt een middel willen terugtrekken, gaat het CBG in gesprek. We wijzen het bedrijf dan op het probleem dat door hun terugtrekken, kan ontstaan voor de patiënt. Soms heeft deze aanpak succes. Er zijn op dit moment medicijnen op de markt, die zonder de tussenkomst van het CBG nu niet meer beschikbaar waren geweest.’

Voordelen EMA
De komst van de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA juicht De Boer toe. ‘Men beoordeelt medicijnen steeds vaker met multinationale teams. Als CBG zijn wij ook bezig om medewerkers van collega-autoriteiten in Europa te trainen. Hiermee willen we de kwaliteit van het toelatingssysteem in heel Europa op hetzelfde, hoge niveau krijgen.’ Ook denkt hij dat Nederland door de komst van de EMA meer invloed kan uitoefenen op het Europese toelatingsbeleid: ‘Als de EMA een voorzitter zoekt voor het leiden van een werkgroep, is het waarschijnlijk dat ze hiervoor als eerste aankloppen bij organisaties die hier gevestigd zijn. Sowieso denk ik dat het contact tussen de EMA en de bedrijven zal toenemen. Ook verwacht ik meer klinische studies in Nederland.’

Goede strategie
Met de oprichting van PharmInvestHolland, een publiek-privaat platform dat het R&D-klimaat in Nederland wil bevorderen, zet Nederland een nieuwe stap in het stimuleren en faciliteren van hoogwaardig geneesmiddelenonderzoek. De Boer denkt dat dit een goede strategie is: ‘Ik geloof in het model waarin publieke en private partijen elkaar vanuit hun eigen kracht versterken. Niet alleen zijn dit soort initiatieven een goede manier om meer geld voor onderzoek aan te trekken, maar bovenal dragen ze bij aan goed onderling contact, het respecteren van elkaars belangen en het in redelijkheid zoeken naar oplossingen voor de patiënt van morgen.’

Elkaar nodig
Volgens De Boer kan de wetenschap, waar vaak de basis van een nieuw medicijn wordt gelegd, nog wel eens klagen dat de geneesmiddelenbranche met hun ontdekking aan de haal gaat. ‘Die frustratie kan ik begrijpen. Maar de wetenschap moet zich ook realiseren dat zij niet om de geneesmiddelensector heen kan’, zegt de CBG-voorman. ‘Denk vooral aan hun kennis over regelgeving bij klinische studies. Wetenschap, bedrijven en overheid hebben elkaar nodig.’

Sneller goedkeuren
Om nieuwe medicijnen zo snel mogelijk bij de patiënt te krijgen, is het belangrijk dat het proces rond de beoordeling van een nieuw medicijn zo effectief en efficiënt mogelijk verloopt. Volgens de CBG-voorzitter valt hier nog de nodige winst te behalen: ‘Ik denk dat we medicijnen sneller kunnen goedkeuren als geneesmiddelenbedrijven al bij de start van het klinische traject weten aan welke eindtermen het medicijn, zowel voor de registratie als voor de vergoeding, moet voldoen. Nu gebeurt dit vaak pas aan het eind van het traject, waardoor er onnodige vertraging ontstaat.’

Voorwaardelijke registratie
De wens om geneesmiddelen snel beschikbaar te hebben, mag de inhoudelijke toetsing volgens De Boer niet aantasten. ‘Het kan niet zo zijn dat we vanuit het CBG een soort lightversie beoordeling introduceren. Daarvoor is de veiligheid van de patiënt te belangrijk.’ Wel zijn er mogelijkheden om meer wetenschappelijke informatie te verzamelen, nadat een medicijn is geregistreerd. ‘Soms kunnen we een bedrijf de mogelijkheid bieden om vóór de registratie minder data aan te leveren, onder de voorwaarde dat zij ná registratie continue nieuwe informatie over de effecten van het middel aanlevert. Een soort voorwaardelijke registratie dus, waarbij niet alleen eventuele bijwerkingen, maar juist ook de gunstige effecten van een medicijn goed worden geregistreerd.’

Gerandomiseerd testen
Ook het na registratie via loting verstrekken van verschillende medicijnen aan verschillende patiënten biedt nieuwe mogelijkheden. Dit kan duidelijkheid bieden over de meerwaarde van een nieuw medicijn boven een bestaand middel. ‘Het probleem is alleen dat hiervoor informed consent nodig is’, zegt De Boer. ‘De huisarts moet de patiënt expliciet toestemming vragen om aan een studie mee te doen en de patiënt moet deze toestemming geven. In Canada en Amerika maakten autoriteiten het mogelijk dat bij zogenaamde pragmatische gerandomiseerde studies in de dagelijkse praktijk, wanneer het risico voor de patiënt gering is, informed consent niet noodzakelijk is. Dit schept mogelijkheden voor het evalueren van nieuwe geneesmiddelen na registratie en is dus ook voor Nederland een interessante optie.’

Personalised medicine
De CBG-voorzitter is blij met de ontwikkeling van personalised medicine, waarbij nieuwe behandelingen zijn toegesneden op de individuele kenmerken van de patiënt. Toch kan deze ontwikkeling nieuwe hobbels geven in de registratieprocedure. ‘Het aantal patiënten waarop we een medicijn kunnen testen, wordt door deze ontwikkeling steeds kleiner. Met als gevolg dat het steeds lastiger wordt om te voldoen aan de eisen van klinische studies. Dit probleem kennen we al bij weesgeneesmiddelen. Het vaststellen van de benefit-risk in kleine groepen patiënten is moeilijk en vraagt om een zorgvuldige afweging. Het blijft cruciaal dat bedrijven ook na registratie nieuwe data over bijwerkingen en de gunstige effecten blijven verzamelen.’  

Wie is Ton de Boer?
Ton de Boer is sinds 1 augustus 2017 de nieuwe voorzitter van het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG). De Boer is arts, klinisch farmacoloog en epidemioloog. Naast zijn functie bij het CBG werkt hij als hoogleraar Grondslagen van de Farmacotherapie aan de Universiteit Utrecht.