foto Marc nov18

Blog Marc Kaptein: Maatpakdilemma

Een goede vriend kreeg enkele jaren geleden de diagnose leukemie. Hij heeft een specifieke variant, die nog niet te genezen is. Voor hem én al die anderen in dezelfde situatie hoop ik dat gepersonaliseerde immuuntherapie op termijn uitkomst biedt.

7 nov 2018

Afgelopen week was ik bij twee bijeenkomsten die op het eerste gezicht niets met elkaar gemeen hebben. In Rotterdam bezocht ik een avond met als thema ‘Ontwikkeling en productie van geneesmiddelen door de farmaceutische industrie of in eigen beheer?’ Kort daarna bezocht ik ‘Hot in Healthcare’ in Amsterdam. Bij beide bijeenkomsten was veel aandacht voor personalised medicine. In Rotterdam ging het vooral over de vraag wie straks de verantwoordelijkheid neemt voor de ontwikkeling en productie van medicijnen op maat. En in Amsterdam bogen we ons over de toegang van patiënten tot de nieuwe, vaak kostbare therapieën.

Behandeling op maat stelt ons voor een nieuw dilemma, waar we ons tot voor kort niet zo druk om hoefden te maken. Maar nu de technologie zulke grote stappen vooruit maakt, zal dat wel moeten. Eerst de medische kant. De behandeling van kanker rustte lang op drie pijlers: opereren, chemotherapie en bestraling. De laatste decennia kwam daar een vierde pijler bij, namelijk chemotherapie die doelgericht aangrijpt op een receptor op de tumorcel. Waar ik echt enthousiast van word, is de toekomstige vijfde pijler: gepersonaliseerde immunotherapie. Die behandeling draait om lichaamseigen immuuncellen die uiterst effectief zijn in het opsporen én uitschakelen van tumorcellen.

Een voorbeeld van zo’n medicijn op maat is de CAR-T therapie, die de strijd aanbindt met bepaalde varianten van bloedkanker. De productie van CAR-T begint met het filteren van levende T-immuun cellen uit het bloed van de patiënt. Die cellen worden vervolgens opgekweekt en bewerkt. Daarna kunnen die T-cellen een chimeric antigen receptor (CAR) aanmaken. Vervolgens worden deze cellen intraveneus toegediend aan de patiënt, waarna ze specifiek de tumorcellen herkennen en uitschakelen. De resultaten bij patiënten waarbij alle behandelingen faalden, zijn spectaculair. Bij ruim de helft van deze groep slaat CAR-T namelijk wél aan.

Deze schitterende innovatie heeft een Nederlands tintje. Kankerinstituut NKI speelde een grote rol bij het ontwikkelen en testen. Bovendien wordt er op dit moment een grote Europese CAR-T productiefaciliteit gebouwd in Hoofddorp. Mooi dat ons land bij deze revolutionaire ontwikkeling nadrukkelijk op de kaart staat.

Toch maak ik me ook zorgen. De waarde die zo’n ‘maatpak’ aan patiënten kan bieden is enorm, maar de therapie is zeer geavanceerd en dus niet goedkoop. Naar dat dilemma moeten we als geneesmiddelenbedrijven goed kijken, samen met bijvoorbeeld de overheid, verzekeraars, artsen en patiënten. In Amsterdam en Rotterdam proefde ik dat alle partijen steeds meer beseffen hoe kansrijk dergelijke therapieën zijn. En dat we dus in gesprek moeten over de waarde van personalised medicine én de bredere toegang tot dit maatwerk. Ik gun die goede vriend van harte dat hij gezond zijn kinderen ziet opgroeien. Dat gun ik ook al die anderen die helaas in hetzelfde schuitje zitten.
 

Marc Kaptein,
medisch directeur Pfizer Nederland

Visie op personalised medicine