Winnaar 2019 PrixGalien_Pharma Onpattro (Medium).JPGVlnr juryvoorzitter Jan Danser, Marco Fossatelli, Gertruud Haitsma, Roberto Cerrato (Alnylam)

Alnylam wint Prix Galien Pharmaceutical Award

Een door Alnylam Netherlands ontwikkelde therapie heeft gisteren de Prix Galien Pharmaceutical Award 2019 gewonnen. Het middel Onpattro onderdrukt de synthese van het eiwit transthyretine (TTR), waardoor stapeling van eiwitten wordt voorkomen.

25 sep 2019

De prijs voor het meest innovatieve en betekenisvolle geneesmiddel van het afgelopen jaar, werd op de tweede dag van de FIGON Medicines Days in de Stadsgehoorzaal in Leiden uitgereikt door Jan Danser, hoogleraar Farmacologie aan het Erasmus MC.

RNA-interferentie
Het middel is gericht op de behandeling van volwassen patiënten met polyneuropathie in stadium 1 of 2. Deze nieuwe klasse geneesmiddelen heeft het potentieel om ziekteveroorzakende genen uit te schakelen via de natuurlijk voorkomende biologische route van RNA-interferentie. De werkende stof in het middel, patisiran, is een zogenoemde ‘small interfering RNA-molecuul’ die in staat is de levercel in te gaan, alwaar het de synthese van het eiwit transthyretine (TTR) onderdrukt. Het geneesmiddel is in augustus 2018 goedgekeurd door de EMA.

Stapelingsziekte
TTR wordt in de lever gemaakt en speelt een rol als transporteiwit voor vitamine A en throxine. Bij een kleine groep mensen - 50.000 patiënten wereldwijd - treedt er echter een mutatie op in het TTR-gen, waardoor er een abnormaal eiwit ontstaat, dat zich overal in het lichaam ophoopt. Deze stapelingsziekte staat bekend als erfelijke TTR amyloïdose. Dit leidt tot ernstige neuropathie en cardiomyopathie. Als gevolg hiervan is de overleving op zijn hoogste enkele jaren.

Juryoordeel
Tot nu toe werd TTR amyloïdose behandeld met een levertransplantatie of het stabiliseren van het abnormale TTR-eiwit, maar geen van beide behandelingen stopt het ziekteproces. ‘Uit een studie van 18 maanden bleek dat de nieuwe therapie TTR voor meer dan 80% onderdrukt, en niet alleen zorgde voor stopzetting van het ziekteproces, maar in sommige gevallen zelfs verbetering’, schrijft juryvoorzitter Jan Danser in een toelichting. ‘Niet uit te sluiten valt dat bij voortzetting van de behandeling dit percentage verder oploopt. De jury sluit zich dan ook aan bij een review over het middel in de New England Journal of Medicine in 2018, waarin wordt gesproken van One of the most meaningful in improving medical practice and patient care.’

Reactie Alnylam
‘We voelen ons zeer vereerd met de ontvangst van deze prestigieuze prijs, des te meer omdat Nederland een ontzettend dynamische life sciences sector heeft’, zegt Anant Murthy, General Manager Alnylam Benelux, in een eerste reactie. ‘Sinds de oprichting van Alnylam in 2002 en ondanks de vele obstakels, gaven we nooit op en bleven toegewijd om RNAi van een wetenschappelijke belofte om te vormen tot geneeskundige werkelijkheid. Wij zien deze prijs als een erkenning voor ons doorzettingsvermogen en vooral als een aanmoediging om ons te blijven inspannen om een nieuwe klasse van RNAi-geneesmiddelen in een breed scala van geneeskundesectors op de markt te brengen. Ons enige doel is om hoop te bieden aan patiënten en hun families die momenteel uitgesloten zijn van behandelingsmogelijkheden. Daarom dragen wij deze prijs op aan hen.’

Research Award
Naast de Pharmaceutical Award werden ook de Research Award en de Medtech Award uitgereikt. De Research Award werd gewonnen door Jeffrey Beekman, moleculair bioloog en sinds 2010 leider van het research laboratorium kinderziekten / regenerative medicine van het UMC Utrecht. Beekman zocht met zijn team naar een manier om patiënten met taaislijmziekte (CF), die niet in aanmerking komen voor behandeling met bestaande medicijnen, in het laboratorium te testen of medicijnen bij hen toch werken.

Medtech Award
De Medtech Award voor de meest waardevolle innovatie in de zorg, ging naar Devices4Care. Het bedrijf ontwikkelde een volledig contactloos systeem voor continue monitoring van vitale functies en voor val- en decubituspreventie. Een gevoelige sensor onder het matras of het stoelkussen meet de ademhaling, hartslag en de mate van beweging. De patiënt is niet verbonden met plakkers, slangen of snoeren. De vitale functies worden vanuit een unit bij het bed 24/7 doorgegeven aan een centrale met beeldscherm met alle data van de patiënt.

Kandidaten
Partners van de Prix Galien zijn onder andere Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, Springer Healthcare en ZonMw. Voor deze editie van de Pharmaceutical Award waren vijf kandidaten genomineerd. Naast Alnylam maakten ook Takeda Nederland, Sanofi Genzyme, Roche en Novartis kans op deze prijs.