gentherapie

Wat celtherapie deed voor Louisa en Anne-Mieke

'Elke dag zijn we weer dankbaar dat we deze kans hebben gekregen. In maart gaat Louisa naar de kleuterschool. Dat hadden we nooit durven dromen.’ Dat zegt Norman, in een nieuwe brochure over cel- en gentherapie. Zijn dochtertje kreeg de diagnose leukemie.

1 okt 2019

Hoe werkt cel- en gentherapie precies? Hoeveel van deze vernieuwende behandelingen heeft de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA al toegelaten, en hoeveel komen er nog aan, voor welke ziektes? Op deze en andere brandende vragen geeft de nieuwe publicatie van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen een helder antwoord. Ook knelpunten komen aan de orde. Denk hierbij niet alleen aan waardering en vergoeding, maar ook aan bijvoorbeeld productie, logistiek en regelgeving.
Het meest indringend zijn de interviews met Anne-Mieke en Norman. Als patiënt en vader van een patiënt weten zij uit eigen ervaring hoe krachtig de nieuwe therapieën kunnen werken.

CAR T
‘Mijn dochter Louisa kreeg in 2016 de diagnose acute lymfatische leukemie’, vertelt Norman. ‘Ze was toen bijna een jaar oud. Maandenlang kreeg ze slopende chemobehandelingen. Het leven om je heen staat stil. De chemo’s leken aan te slaan, maar na een tijdje kwam de ziekte toch terug.’
Uiteindelijk kreeg Louisa in Philadelphia een CAR T-therapie. Dat is een eenmalige behandeling, waarbij de eigen afweercellen van de patiënt worden afgenomen, bewerkt in een laboratorium en weer terug geplaatst in het lichaam. Door de bewerking kunnen de afweercellen kankercellen herkennen en vernietigen.
‘De behandeling sloeg aan’, vertelt Norman. ‘Ze wordt nog regelmatig gecheckt in Philadelphia, maar is al bijna anderhalf jaar schoon. Ze heeft weer een volle bos haar, zit goed in de groei en geniet met volle teugen van het leven.’

Blind

Kunstenares Anne-Mieke kreeg bij de restauratie van een fresco kalk in haar oog. Het jaar daarna wordt ze langzaam maar zeker blind aan één oog. Na een aantal bezoeken aan het ziekenhuis krijgt ze te horen dat de beschadigingen zo ernstig zijn, dat ze uitbehandeld is. Dan wijst een arts haar op de mogelijkheid om deel te nemen aan een klinisch onderzoek in Maastricht. Na een uitgebreide testreeks krijgt ze een behandeling met stamcellen.
‘Hiervoor was het noodzakelijk dat er stamcellen uit mijn gezonde oog werden gehaald. Dat was een moeilijke beslissing, want er zitten hoe dan ook risico’s aan operaties. Als er iets mis gaat, ben je aan beide ogen blind.’
Toch kiest Anne-Mieke voor de stamceltransplantatie, die eind 2017 is verricht. Heel geleidelijk kreeg ze steeds meer zicht.
‘Eerst zie je een muur, en vervolgens zie je dat die muur uit stenen bestaat. Dat was zo’n wonder!’

‘Toekomst is er al’

Louisa en Anne-Mieke behoren nu nog tot het selecte groepje Nederlandse patiënten dat al een cel- of gentherapie kreeg. Als het aan de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen ligt, worden dat er snel meer. In Europa zijn nu veertien van deze therapieën toegelaten, er zijn er nog ruim duizend in ontwikkeling.
Achterliggend doel van de publicatie is om de onbekendheid rond deze innovaties weg te nemen, en knelpunten bespreekbaar te maken. De brochure ‘Cel- en gentherapie’ biedt volop aanknopingspunten om in gesprek te gaan met bijvoorbeeld verzekeraars, artsen, ziekenhuizen, de overheid en patiënten.
‘Dit is geen toekomstmuziek’, zei Aarnoud Overkamp (voorzitter van de Vereniging), 26 september in Nieuwspoort. ‘De toekomst is er al, maar de patiënt kan er nu nog amper bij.’

Brochure
De brochure ‘Cel- en gentherapie’ is online beschikbaar. Wilt u een gedrukt exemplaar? Stuur dan een mailtje naar info@innovatievegeneesmiddelen.nl


Online brochure ‘Cel en gentherapie’

Terugblik Septemberbijeenkomst