EMA

EMA: 97 nieuwe geneesmiddelen in 2020

Vorig jaar keurde de Europese Geneesmiddelautoriteit EMA bijna honderd nieuwe geneesmiddelen goed voor menselijk gebruik. Het aantal van 97 goedgekeurde geneesmiddelen ligt fors hoger dan de 66 die in 2019 waren goedgekeurd.

26 jan 2021

Van de 97 goedgekeurde geneesmiddelen waren er 39 helemaal nieuw (de rest waren doorontwikkelingen van bestaande geneesmiddelen). Dit betrof onder meer middelen voor de behandeling van kanker, neurologische, immunologische ziekten en aandoeningen van de spijsverterings- en ademhalingsorganen. Een zestal vaccins werd goedgekeurd, waaronder ook het eerste vaccin dat ons bescherming moet gaan bieden tegen COVID-19.

Levensreddende behandelingen
De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) is verheugd over het hoge aantal nieuwe geneesmiddelen. ‘Dankzij deze middelen kunnen we hopelijk het leven van veel patiënten verbeteren’, aldus Gerard Schouw, directeur van de VIG. Veel van de nieuwe geneesmiddelen zijn bedoeld voor tot nu toe onbehandelbare aandoeningen. ‘Het eerste vaccin tegen COVID-19 heeft natuurlijk én terecht veel aandacht gekregen, maar een geneesmiddel voor een zeldzame ziekte is ook heel belangrijk. Zeker omdat we nu voorbeelden zien van levensreddende behandelingen die de potentie hebben dat een patiënt ook een min of meer normaal leven gaat leiden. We moeten die vooruitgang koesteren.’

Technologische vooruitgang
Schouw is ook onder de indruk over de enorme technologische vooruitgang. Hij wijst bijvoorbeeld op een nieuwe astmatherapie die gebruik maakt van een elektronische sensor die bijhoudt hoe de inhalator gebruikt wordt. ‘Door het verzamelen en vooral interpreteren van dit soort data kunnen we de effectiviteit van de behandeling enorm vergroten’, aldus Schouw.

Versnelde toelatingen
Zes geneesmiddelen hebben een aanbeveling gekregen voor een markttoelating onder voorwaarden. Hierbij wordt een speciale EMA-procedure gebruikt die bedoeld is voor de behandeling van aandoeningen waar niets voor is. Twee van deze zes geneesmiddelen kunnen worden gebruikt voor de behandeling van speciale vormen van kanker. Twee andere middelen zijn bedoeld voor de behandeling van erfelijke aandoeningen.

Toelating onder voorwaarden
Dertien geneesmiddelen kregen een positieve beoordeling voor markttoelating onder voorwaarden. Als onderdeel van de voorwaardelijke toelating zijn de betrokken fabrikanten verplicht extra klinisch onderzoek uit te voeren. De data die hieruit voortkomen, gebruikt de EMA bij een besluit over een definitieve markttoelating. Bijna de helft van deze categorie geneesmiddelen zijn gericht op de behandeling van verschillende vormen kanker. Maar ook het eerste vaccin tegen COVID-19 heeft een voorwaardelijke toelating gekregen.

Geneesmiddelen voor zeldzame ziekten
Sinds het jaar 2000 kent de Europese Commissie een speciaal stimuleringsprogramma voor de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Dit werd in het leven geroepen omdat bedrijven voor 2000 nauwelijks geneesmiddelen ontwikkelden voor ziekten die weinig voorkwamen. Tegenwoordig is dat gelukkig anders.
Het stimuleringsprogramma is zeer succesvol gebleken. Ook in 2020. Vorig jaar beoordeelde de EMA positief over 22 van zulke weesgeneesmiddelen. Hieronder zitten veel geneesmiddelen voor erfelijke aandoeningen of voor zeldzame vormen van kanker. Drie van deze geneesmiddelen behoren tot een speciale categorie, de zogeheten geavanceerde therapieën. Twee hiervan waren gentherapieën, bedoeld voor patiënten met zeer zeldzame en erfelijke stofwisselingsziekten. Daarnaast kwam een CAR-T therapie beschikbaar voor de behandeling van mantelcellymfoom, een soort van lymfeklierkanker.

Jaaroverzicht EMA