De ontwikkeling van een nieuwe farmaceutische behandeloptie begint met nieuwsgierigheid. Denk aan een ontdekking in het laboratorium, een hypothese over hoe een ziekte werkt of een nieuwe technologische mogelijkheid. Vanaf dat moment volgt een zorgvuldig traject van gemiddeld tien jaar [1] waarin de kandidaat-therapieën worden getest op veiligheid, werkzaamheid en kwaliteit. Slechts een fractie ervan komt uiteindelijk beschikbaar voor patiënten.
[1] The Pharma Industry in figures: R&D process (EFPIA)
De ontdekkingstocht naar een nieuw geneesmiddel of vaccin begint met basaal wetenschappelijk onderzoek. Dit onderzoek richt zich op het begrijpen van de ziekte en het ontdekken welke stoffen of mechanismen misschien bruikbaar zijn voor een behandeling, bijvoorbeeld door wetenschappelijke studies met elkaar te vergelijken of grote datasets te bestuderen. De wetenschappers zoeken naar aanknopingspunten voor een toekomstig geneesmiddel.
In deze preklinische fase bestuderen wetenschappers de eigenschappen en werking van duizenden moleculen:
Met deze onderzoeken proberen wetenschappers te voorspellen wat het kandidaat-geneesmiddel mogelijk bij mensen zal doen. Ze kijken bijvoorbeeld of de stof schadelijk is en wat de mogelijke gevolgen zijn voor organen en vruchtbaarheid. Als het middel veilig genoeg lijkt en goed werkt in het lichaam, beginnen ze met onderzoek bij mensen.
In de klinische fase onderzoeken wetenschappers hoe een kandidaat-geneesmiddel zich gedraagt in het menselijk lichaam:
Als het onderzoek aantoont dat de voordelen van het kandidaat-geneesmiddel opwegen tegen de nadelen, kan de ontwikkelaar een aanvraag tot markttoelating indienen bij het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA) en in Nederland bij het CBG. Beide instanties beoordelen of de wetenschappelijke data overtuigend genoeg zijn om het middel toe te laten tot de markt.
Na goedkeuring volgt het nationale traject voor registratie en vergoeding. Patiënten hebben pas toegang tot een geneesmiddel wanneer het is opgenomen in het basispakket van de zorgverzekering. In uitzonderingsgevallen (bijvoorbeeld bij deelname aan klinisch onderzoek of aan een ‘compassionate use’-programma) krijgen patiënten al vóór vergoeding toegang tot een geneesmiddel.
De ontwikkeling van geneesmiddelen verloopt als een trechter, waarbij elk kandidaat-middel zijn eigen traject doorloopt. Aan het begin worden veel potentiële therapieën onderzocht, maar na elke onderzoeksfase valt een groot deel af. Middelen kunnen bijvoorbeeld afvallen omdat de werkzame stof schadelijk of niet stabiel genoeg blijkt, te veel bijwerkingen heeft, onvoldoende werkt of weinig extra voordeel biedt ten opzichte van bestaande behandelingen.
Het ontwikkelproces is dus niet alleen lang en kostbaar, maar ook buitengewoon selectief; alleen de veiligste en meest werkzame innovaties bereiken uiteindelijk de patiënt. Dat maakt geneesmiddelenontwikkeling een van de meest gereguleerde en risicovolle innovatietrajecten in de wereld.
Nieuwe farmaceutische therapieën dragen bij aan de behandelopties voor patiënten en artsen. Omdat er nog steeds veel patiënten zijn voor wie nog geen passende behandeling beschikbaar is, werken geneesmiddelenbedrijven dagelijks aan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen en vaccins. Elk jaar komen er innovaties op de markt die het leven van patiënten ingrijpend kunnen verbeteren.
Begin 2026 waren er wereldwijd 22.940 geneesmiddelen en vaccins in ontwikkeling, vanaf de preklinische fase tot na de lancering. Dat is een daling van 3,9% ten opzichte van januari 2025, toen er nog 23.875 geneesmiddelen in ontwikkeling waren. Met deze daling is de stijging van 4,6% tussen 2024 en 2025 bijna tenietgedaan. Volgens Citeline is het aantal geneesmiddelen in ontwikkeling nu voor het eerst sinds het midden van de jaren negentig afgenomen.
De recente daling in R&D-cijfers is deels te verklaren door interne wijzigingen in de dataverzameling door Citeline. Het gebruikelijke proces om oudere projecten te herzien is tijdelijk stilgelegd, waardoor de aantallen in 2025 tijdelijk hoger uitvielen. In 2026 zijn juist veel projecten tegelijk als ‘geen ontwikkeling gemeld’ geregistreerd om deze achterstand in te halen, waardoor het aantal kandidaat-geneesmiddelen lager uitvalt.
Bron: Pharma R&D Annual Report 2026 (Citeline)
Toelichting: De totale wereldwijde R&D pijplijn omvat alle geneesmiddelen die door farmaceutische bedrijven zijn aangemerkt als zijnde in ontwikkeling, vanaf de preklinische fase tot en met de lancering (mits ze na lancering nog in ontwikkeling zijn voor aanvullende indicaties of markten). Alle gegevens zijn verzameld tussen 2 en 7 januari 2026.
Veruit de meeste kandidaat-geneesmiddelen zitten in de preklinische fase. Begin 2026 zaten er 10.929 geneesmiddelen in deze fase, ofwel 47,6%. Dat is een daling van 5,6 procentpunt ten opzichte van 2025. Toen zat 53,2% (12.704) van alle geneesmiddelen in ontwikkeling in de preklinische fase. In de preklinische fase valt een groot gedeelte van de kandidaat-geneesmiddelen af; slechts een deel wordt verder onderzocht in de klinische fase.
Van het wereldwijde aantal geneesmiddelen in ontwikkeling zat begin 2026 17,7% (4061) in fase I (+ 1,1 procentpunt t.o.v. 2025) en 17,1% (3931) in fase II (+ 2,1 procentpunt t.o.v. 2025). Dat er ongeveer evenveel kandidaat-geneesmiddelen in fase I als in fase II zitten, komt doordat de ontwikkeling in fase II over het algemeen veel langer duurt. Daardoor stapelen de geneesmiddelen zich op in fase II.
Ook in fase III en de preregistratiefase is het aandeel geneesmiddelen in ontwikkeling ten opzichte van het totaal toegenomen. Begin januari 2026 zat 6,4% (1478) in fase III (+ 0,7 procentpunt t.o.v. 2025) en 1,3% (293) in de preregistratiefase (+ 0,1 procentpunt t.o.v. 2025).
Na registratie en lancering kan een geneesmiddel ook nog in ontwikkeling zijn, bijvoorbeeld voor een andere aandoening of voor een andere markt. Het aantal geregistreerde (209, ofwel 0,9% van het totaal) en gelanceerde (1843, ofwel 8,0%) geneesmiddelen in ontwikkeling steeg eveneens ten opzichte van 2025.
Deze data wijzen op een verschuiving in de pijplijn. Het aandeel geneesmiddelen in de vroege onderzoeksfase is afgenomen en het aandeel geneesmiddelen in de klinische fase juist groter. Kanttekening hierbij is dat de meetmethode van Citeline is gewijzigd, waardoor de cijfers van 2026 minder goed zijn te vergelijken met eerdere jaren.
Bron: Pharma R&D Annual Report 2026 (Citeline)
Toelichting: Wereldwijde R&D-pijplijn in januari 2026. Status van het aantal geneesmiddelen in het meest gevorderde ontwikkelstadium.
De meeste therapeutische gebieden laten dit jaar een lichte daling zien in het aantal geneesmiddelen in ontwikkeling. Dit past bij de afname van 3,9% van de totale pijplijn.
Ook het aantal oncologische middelen in de pijplijn daalde ten opzichte van 2025, met 4,6% naar 9.036 middelen begin 2026. Ondanks de daling zijn bijna twee op de vijf (39,4%) kandidaat-geneesmiddelen gericht op een vorm van kanker. Dit aandeel ten opzichte van het totaal is wel iets kleiner geworden voor het tweede jaar op rij. Begin 2024 was het aandeel nog 40,1%.
Bij neurologische aandoeningen is de daling kleiner. Met 1,5% is de daling duidelijk onder het gemiddelde van 3,9%. Tegelijkertijd zijn er ook gebieden die juist groeien. Vooral immunologie valt op, met een toename van 20,6% in het aantal kandidaat-geneesmiddelen. Ook de aantallen geneesmiddelen in ontwikkeling op het gebied van hart- en vaatziekten en van bloed- en stollingsstoornissen namen toe.
Binnen deze therapeutische gebieden worden geneesmiddelen ontwikkeld tegen een groot aantal zeldzame ziekten. Begin 2026 bedroeg dat aantal 7.618. Dat is een daling van 1,2% ten opzichte van 2025, toen het nog om 7.712 middelen ging. Tegelijkertijd is het aandeel weesgeneesmiddelen ten opzichte van alle kandidaat-geneesmiddelen juist licht toegenomen: van 32,3% in 2025 naar 33,2% in 2026.
Bron: Pharma R&D Annual Report 2026 (Citeline)
Toelichting: Wereldwijde R&D-pijplijn in januari 2026. Kandidaat-geneesmiddelen kunnen in meer dan één aandoeningsgebied worden meegeteld, waardoor de som per gebied groter is dan het totaal aantal geneesmiddelen in ontwikkeling.
Nederland staat internationaal gezien op positie twaalf voor wat betreft onderzoek en ontwikkelingen van nieuwe geneesmiddelen en vaccins; 8,7% van alle wereldwijde farmaceutische R&D vindt hier plaats. Dat betekent een lichte groei ten opzichte van 2025, toen het aandeel nog 7,9% was.
Het aandeel van de Verenigde Staten steeg het meest, met bijna 3%. Begin 2026 vond 50,8% van de wereldwijde farmaceutische R&D hier plaats. Het aandeel van China nam ook toe, maar in een meer bescheiden tempo. Het steeg van 29,5% in 2025 naar 31,1% in 2026. Ook de derde positie betreft een Aziatisch land: Zuid‑Korea.
In totaal werd begin 2026 in 167 landen farmaceutisch onderzoek en ontwikkeling gemeld. In 34 landen vindt vijf procent of meer van de totale R&D-activiteit plaats. In de meeste andere landen in de top 34 nam het aandeel ten opzichte van de wereldwijde farmaceutische R&D toe en geen enkel land liet een daling zien. Dit wijst erop dat geneesmiddelenontwikkeling zich steeds internationaler verspreidt.
Bron: Pharma R&D Annual Report 2026 (Citeline)
Toelichting: Aantal geneesmiddelen in ontwikkeling in januari 2026. Kandidaat-geneesmiddelen kunnen in meerdere landen tegelijk worden ontwikkeld. Dat betekent dat de som van de activiteiten hoger is dan het aantal geneesmiddelen dat in ontwikkeling is.
Voordat een nieuw geneesmiddel beschikbaar komt op de Europese markt, moet het worden goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelenagentschap (EMA) in Amsterdam. Het EMA beoordeelt elk middel zorgvuldig op kwaliteit, werkzaamheid en veiligheid. Alleen geneesmiddelen die aan deze strenge criteria voldoen, worden toegelaten tot de Europese markt.
Hoewel het totale aantal geneesmiddelen dat het EMA goedkeurde licht daalde, steeg het aantal goedkeuringen van innovatieve geneesmiddelen. In 2025 ging het om 49 middelen, in 2024 waren dat er nog 46. Binnen deze groep innovatieve geneesmiddelen geldt hetzelfde voor weesgeneesmiddelen. In 2025 werden er 21 weesgeneesmiddelen goedgekeurd, in 2024 waren dat er 15. Dat is een stijging van 40%.
Geneesmiddelen ontwikkelen vraagt om kennis, durf en kapitaal. Het is een proces met hoge financiële risico’s, die worden gedragen door onder meer aandeelhouders en andere financiers. Van de vele duizenden onderzochte stoffen bereikt gemiddeld slechts één de patiënt als geregistreerd geneesmiddel. De prijs weerspiegelt daarom niet alleen de waarde voor patiënten, maar ook de balans tussen risico, rendement en het vermogen om toekomstige innovatie mogelijk te maken.
Bedrijven investeren jarenlang miljarden euro’s in onderzoek, klinische studies, productie en kwaliteitsborging. Volgens een recente studie [1] kost het gemiddeld ruim € 3,3 miljard dollar om een nieuw medicijn te ontdekken, te testen en beschikbaar te maken voor patiënten.
Een groot deel van die kosten bestaat uit kapitaalkosten. Dat is de vergoeding die investeerders, waaronder pensioenfondsen en zorgverzekeraars, vragen voor het langdurig beschikbaar stellen van hun kapitaal. Omdat de ontwikkeling van een geneesmiddel vaak meer dan tien jaar duurt, lopen de kapitaalkosten in de tussentijd fors op.
Daarnaast zijn er ook kosten voor het uitvoeren van onderzoek. Omdat slechts een fractie van alle kandidaat-geneesmiddelen uiteindelijk de patiënt bereikt, zit het grootste deel van de kosten in onderzoek naar kandidaat-geneesmiddelen die de eindstreep niet halen.
Geneesmiddelenontwikkelaars spannen zich dan ook in om in een vroeg stadium beter te kunnen voorspellen welke kandidaat-middelen kansrijk zijn. Zo worden ontwikkeltijden korter, risico’s kleiner en de totale investeringskosten lager. Dit is gunstig voor patiënten, investeerders en de samenleving.
[1] Bron: The Role of Public Contributions to the Development of Health Innovations (Austrian Institute for Health Technology Assessment, 2024)
Een octrooiaanvraag voor een geneesmiddel wordt meestal al vroeg in het ontwikkeltraject ingediend. Vaak is dat tijdens of kort na de preklinische fase, wanneer onderzoekers een veelbelovend kandidaat-geneesmiddel hebben gevonden en de eerste gegevens over werkzaamheid en veiligheid beschikbaar zijn. Vanaf het moment dat een octrooi (ook vaak patent genoemd) wordt verleend, geldt een wettelijke looptijd van twintig jaar.
Na een octrooi-aanvraag volgt uitgebreid onderzoek door de verlenende instantie. Een octrooi wordt alleen verleend als de uitvinding echt nieuw (niet eerder beschreven) en inventief is (niet zomaar door een ander bedacht had kunnen worden). Als daar op een later moment twijfel over bestaat, kan het octrooi worden aangevochten en kan het opnieuw worden beoordeeld. Zo blijft bescherming alleen bestaan voor uitvindingen die daadwerkelijk vernieuwend zijn.
Het octrooisysteem stimuleert innovatie door marktbescherming aan de uitvinder te verlenen in ruil voor het openbaar maken informatie over de uitvinding. Die kennis mag door anderen worden gebruikt voor verder onderzoek, maar anderen mogen niet met de uitvinding de markt op.
Zonder octrooi zou de nieuwe kennis over een uitvinding niet worden gedeeld. Ook zou het zonder octrooi, door het ontbreken van marktbescherming, niet rendabel zijn om te investeren in onderzoek en ontwikkeling.
Ten opzichte van tien jaar geleden is het aantal octrooiaanvragen voor zowel biotech-ontdekkingen als farmaceutische ontdekkingen licht gestegen. In de afgelopen vijf jaar is het aantal octrooien dat jaarlijks bij het Europees Octrooibureau (EPO) wordt aangevraagd redelijk stabiel; zo rond de 250 aanvragen voor beide categorieën.
Zodra een octrooi is verleend, mag geen enkel ander bedrijf de uitvinding commercieel exploiteren gedurende twintig jaar. Maar voordat een geneesmiddel daadwerkelijk de markt op mag, is er al een flink deel van de beschermingstijd verstreken.
In die periode na octrooiverlening werkt de ontwikkelaar verder aan onderzoek, klinische studies en de beoordeling door toezichthouders om het middel veilig en effectief te maken. Daarna volgen beoordelingen op Europees en nationaal niveau. Na toelating tot het basispakket van de zorgverzekering blijven er nog enkele jaren over waarin het geneesmiddel exclusief op de markt is.
De opbrengsten uit die periode zijn nodig om te kunnen blijven investeren in nieuwe geneesmiddelen. Na afloop van de octrooiperiode vervalt de bescherming en mogen andere bedrijven het middel namaken en commercieel exploiteren. Deze zogenoemde generieke geneesmiddelen zorgen voor scherpe prijsdalingen, vaak met wel 80 tot 90 procent.
Het octrooisysteem zorgt dan ook voor voortdurende vernieuwing. Het biedt tijdelijk bescherming aan ontwikkelaars, maar zorgt er ook voor dat kennis na verloop van tijd breed beschikbaar komt.
Het Nederlandse ecosysteem voor geneesmiddeleninnovatie behoort tot de sterkere van Europa. Universiteiten, ziekenhuizen, onderzoeksinstituten, startups, farmaceutische bedrijven en patiëntenorganisaties werken samen aan oplossingen voor uiteenlopende aandoeningen, van volksziekten tot zeldzame ziekten.
Geneesmiddelenontwikkeling is een gezamenlijk proces waarbij verschillende partijen samenwerken en elkaar versterken. Samen vormen zij één ecosysteem waarin alle partijen elkaar nodig hebben om tot nieuwe behandelmogelijkheden voor patiënten te komen. Die samenwerking zet wetenschap om in concrete zorg voor patiënten.
In regio’s zoals Leiden, Oss en Utrecht werken kennisclusters samen in alle fasen van ontwikkeling, van fundamenteel onderzoek tot toepassing in de praktijk. Binnen dit netwerk heeft iedereen een eigen rol: onderzoekers ontwikkelen nieuwe therapieën, bedrijven werken deze verder uit en testen ze, artsen passen ze toe en patiënten krijgen er toegang toe.
Het is daarom belangrijk om deze samenwerking tussen academie, zorg, overheden en geneesmiddelenbedrijven verder te versterken. Dat kan door elkaars expertise en rol te erkennen, goede voorwaarden voor innovatie te behouden en de samenwerking tussen partijen actief te blijven ondersteunen.
De Nederlandse Life Sciences & Health-sector (LSH) is breed en goed ontwikkeld. In totaal gaat het om 1.988 bedrijven en organisaties, variërend van onderzoeks- en ontwikkelbedrijven tot dienstverleners en kennisinstellingen. Die brede basis ondersteunt de ontwikkeling van nieuwe medische kennis en toepassingen.
Binnen de LSH-sector telt Nederland 225 bedrijven die zich direct bezighouden met de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen en diagnostica, aangevuld met een grote groep gespecialiseerde R&D-dienstverleners. In 2024 waren dat nog 233 bedrijven.
Samen werken deze bedrijven aan een omvangrijke onderzoeks- en ontwikkelpijplijn met honderden therapeutische programma’s in verschillende fasen van ontwikkeling, van preklinisch tot laat-klinisch.
Binnen de Nederlandse Life Sciences & Health-sector vormen wetenschaps- en innovatieparken plekken waar onderzoek, ondernemerschap en toepassing samenkomen. Deze parken bieden ruimte voor laboratoria, start-ups en gevestigde bedrijven en maken het mogelijk om onderzoek dicht bij de zorgpraktijk te organiseren.
Nederland kent meerdere van deze clusters, verspreid over het land. Clusters gericht op gezondheid en life sciences zijn bijvoorbeeld het Leiden Bio Science Park, Pivot Park Oss en Utrecht Science Park. Op deze locaties werken bedrijven samen met universiteiten, onderzoeksinstituten en ziekenhuizen.
De nabijheid van kennis, faciliteiten en zorgpraktijk maakt het mogelijk om onderzoek sneller door te ontwikkelen tot toepasbare oplossingen. Daarmee vervullen deze clusters vooral een faciliterende en verbindende rol binnen het LSH-ecosysteem.
Naast fysieke clusters spelen publiek-private samenwerkingen (PPS) een belangrijke rol binnen de Nederlandse Life Sciences & Health-sector. In deze samenwerkingen werken bedrijven en kennisinstellingen samen aan onderzoek en ontwikkeling, met gedeelde verantwoordelijkheid voor inhoud, uitvoering en voortgang.
Door kennis, data en middelen te bundelen kunnen partijen gezamenlijke onderzoeksvragen of obstakels in het zorgsysteem aanpakken die voor één organisatie alleen moeilijk te realiseren zijn. PPS-verbanden maken het mogelijk om projecten gezamenlijk vorm te geven, van vroege fase tot toepassing in de zorg. Daarmee dragen zij bij aan een efficiënte inzet van expertise en middelen binnen het Nederlandse LSH-ecosysteem.
Bron: LSH Projects (Health~Holland)
Ook de VIG en haar leden werken samen binnen uiteenlopende PPS. Denk onder meer aan ABOARD (Alzheimer tafel), Dutch Cardiovascular Alliance, Dutch Clinical Research Foundation, Nederlands Kanker Collectief, Nationale Diabetes Agenda, Long Alliantie Nederland, Hoofdpijn Alliantie, Coalitie Duurzame Farmacie en Patiëntgerichte Samenwerking Medicijnen.
Passende zorg met medicijnen ontstaat wanneer kennis en ervaring van patiëntenorganisaties en geneesmiddelenbedrijven elkaar versterken. Binnen PSM: Patiëntgerichte Samenwerking Medicijnen werken deze partijen open en gelijkwaardig samen om patiëntenparticipatie structureel te verankeren in de hele levenscyclus van geneesmiddelen.
Aanleiding voor dit initiatief is de snelle ontwikkeling van medische innovaties en de groeiende druk op het zorgsysteem. Om behandelingen beter te laten aansluiten bij wat patiënten nodig vinden, zoals behandeluitkomsten, toedieningsvormen en bijwerkingen, is het belangrijk dat het patiëntenperspectief vanaf het begin wordt meegenomen. In de praktijk is dit nog geen vanzelfsprekendheid.
Daarom bouwen patiëntenorganisaties en geneesmiddelenbedrijven samen aan duidelijke kaders voor samenwerking. In de funderingsfase (tot medio 2026) brengt PSM de impact van patiëntenparticipatie in kaart, maakt zij een start met aanbevelingen voor het verbeteren van processen waarbij patiëntparticipatie cruciaal is, zoals bijvoorbeeld het nieuwe EU HTA proces (de gezamenlijke Europese beoordeling van nieuwe geneesmiddelen en sommige medische technologieën, vooral op hun klinische meerwaarde), en ontwikkelt zij een leidraad voor de samenwerking tussen patiëntenorganisaties en geneesmiddelenbedrijven.
Stichting Lygature begeleidt dit traject als onafhankelijke partij. Meer weten over deze samenwerking? Neem dan contact op met Lygature.
