Voor sommige patiënten met een ernstige of levensbedreigende ziekte komt een nieuw geneesmiddel soms al beschikbaar voordat het officieel is toegelaten of wordt vergoed. Daarvoor zijn twee regelingen: compassionate use en named patient use.
Compassionate use is een regeling waarbij een groep patiënten toegang krijgt tot een veelbelovend geneesmiddel dat nog niet officieel is toegelaten.
Daarnaast bestaat de mogelijkheid van verstrekking op naam: named patient use ofwel artsenverklaring. In dat geval vraagt de behandelend arts voor één specifieke patiënt toegang aan tot een nieuw geneesmiddel dat nog niet regulier beschikbaar is.
Medische nood
Deze regelingen zijn bedoeld voor patiënten voor wie geen andere behandelopties beschikbaar zijn en bij wie de medische nood hoog is. Het kan daarbij gaan om geneesmiddelen die zich nog in de ontwikkelfase bevinden. Of om middelen die wel zijn beoordeeld maar nog niet algemeen beschikbaar zijn via het reguliere zorgsysteem.
In beide gevallen gaat het om tijdelijke en uitzonderlijke oplossingen; deze vervangen niet de gebruikelijke procedures voor beoordeling, toelating en vergoeding van geneesmiddelen.
Waarde voor patiënt en arts
Uit wetenschappelijke publicaties blijkt dat toegang tot geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd, voor sommige patiënten van grote betekenis kan zijn. Wanneer er geen andere behandelmogelijkheden meer zijn, kan een nieuw geneesmiddel bijdragen aan het ziekteverloop of de kwaliteit van leven.
Ook voor artsen kan het waardevol zijn om ervaring op te doen met nieuwe geneesmiddelen in de dagelijkse zorgpraktijk. Die ervaring kan aanvullende inzichten opleveren over het gebruik van een middel buiten de context van klinisch onderzoek.
Verder lezen
