Voor de meeste van de ongeveer 7.000 verschillende zeldzame aandoeningen die we kennen is nog geen goede behandeling. Maar… het aantal geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten groeit wél gestaag. Tussen 2015-2017 werden 38 nieuwe weesgeneesmiddelen geregistreerd, en dat nam fors toe tot 66 in de periode 2020-2023. Dat is hoopgevend. Innovatie gaat door.
Maar er is ook een zorgelijke ontwikkeling. Waar in 2018 79% van deze 38 middelen in Nederland werd vergoed, is dat in 2025 gedaald naar 45% van de 66. Dat betekent dat nu minder dan de helft van de beschikbare behandelingen daadwerkelijk toegankelijk is voor Nederlandse patiënten.
Waarom gebeurt dit?
Bij zeldzame aandoeningen is de patiëntengroep klein. Dat maakt onderzoek en beoordeling voor pakketbeheer complex: hoe toon je effectiviteit overtuigend aan als de data gebaseerd zijn op beperkte aantallen patiënten? Tegelijkertijd zijn ontwikkelkosten per patiënt relatief hoog. De beoordeling is strenger geworden, onder meer door het weesgeneesmiddelenarrangement en de inzet van de sluis.
Het gevolg: langere onzekerheid voor patiënten en een Nederlandse markt die voor bedrijven minder voorspelbaar wordt. Dat verhoogt de drempel om nieuwe behandelingen hier net zo snel als in bijvoorbeeld Duitsland, Italië en Oostenrijk te introduceren .
En juist bij zeldzame ziekten telt elke dag.
Hoe gaan we hier gezamenlijk mee om?
Niet door naar elkaar te wijzen, maar door met elkaar te werken aan een toekomstbestendig systeem. Dat vergt maatwerk met voorspelbare procedures, transparante afwegingen en ruimte voor innovatieve vormen van vergoeding. Een routekaart ligt er al.
Laten we samen werken aan een zorgsysteem waarin zeldzaam niet betekent: minder kans.