Die concrete ideeën zijn hard nodig. Zeldzame aandoeningen vragen om maatwerk, terwijl zorgstructuren, beoordelingskaders en financieringssystemen vaak zijn ingericht op grote patiëntgroepen. Tijdens Hack4Rare werd gezocht naar nieuwe manieren om die mismatch te doorbreken: praktisch, uitvoerbaar en met oog voor de patiënt.
Focus op draagvlak, ontwikkeling en toegang
In multidisciplinaire teams werkten de deelnemers aan drie inhoudelijke opgaven. Hoe kan het maatschappelijk en politiek draagvlak voor zeldzame aandoeningen worden versterkt? Wat is nodig om therapieontwikkeling in Nederland beter te ondersteunen? En hoe zorgen we voor eerlijke toegang tot innovatieve behandelingen, ook wanneer patiëntgroepen klein zijn? Het zijn vraagstukken die elkaar raken en waarvoor samenwerking tussen domeinen onmisbaar is.
Inhoudelijke aftrap
De dag begon met bijdragen vanuit patiënt-, ontwikkel- en ethisch perspectief.
- Thibault Krommenhoek (Belangenvereniging van Kleine Mensen en sales director bij Tebubio) onderstreepte hoe belangrijk erkenning en samenwerking zijn voor mensen met een zeldzame aandoening.
- Jasper Levink (CEO Khondrion) liet zien wat er nodig is om geneesmiddelenontwikkeling daadwerkelijk van de grond te krijgen.
- Eline Bunnik (universitair hoofddocent Medische Ethiek, Erasmus MC) plaatste de discussie in een breder kader van rechtvaardigheid en solidariteit. Samen boden zij richting en verdieping voor het verdere programma.
Van analyse naar voorstel
Na het plenaire deel gingen vijf teams aan de slag in twee intensieve werksessies. Knelpunten werden scherp benoemd, aannames ter discussie gesteld en oplossingen verder aangescherpt. Het doel was steeds hetzelfde: voorstellen ontwikkelen die kunnen bijdragen aan de verdere vormgeving van het NPZA. De diversiteit aan achtergronden leidde tot scherpe gesprekken én tot ideeën die verder reikten dan één sector of discipline.
Ideeën gepresenteerd aan expertpanel
Aan het einde van de middag presenteerden de teams hun voorstellen aan een panel van experts: Carla Vos (Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen), Daniëlle van Bentem (UMCNL), Mariëtte Driessens (VSOP) en Tom Gommans (Ministerie van Volksgezondheid, Welzijn en Sport). De ideeën werden beoordeeld op innovatie, haalbaarheid, patiëntimpact en beleidswaarde. Het panel wees één team aan als winnaar, maar de bredere opbrengst zat in de kwaliteit en concrete toepasbaarheid van de voorstellen.
Op weg naar het NPZA
De opbrengsten van Hack4Rare vormen input voor de verdere uitwerking van het Nationaal Plan Zeldzame Aandoeningen en worden aangeboden aan het ministerie van VWS en ZonMw.
Zoals Peter Bertens, strategisch adviseur innovatie en betrokken namens de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, het verwoordde: ‘We zijn er nog lang niet, maar met Hack4Rare zijn opnieuw belangrijke stappen gezet. Door samen ideeën te ontwikkelen, dragen we bij aan betere zorg, van diagnose tot behandeling en langdurige ondersteuning, zodat mensen met een zeldzame aandoening hun potentieel zo goed mogelijk kunnen benutten.’
Meer informatie is te vinden via www.weesgeneesmiddelen.nl en via de LinkedIn pagina Wees Verbonden.
