‘De minister maakte op zich een terecht punt’, zegt Wim de Haart, manager Gezondheidseconomie en Vergoedingen van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG).
‘Hoe sneller een bedrijf na EMA-goedkeuring voor een nieuw medicijn een dossier voor vergoeding indient, hoe sneller vergoeding in zicht komt. Daarom hebben wij bij onze leden geïnventariseerd hoe dit zit. Bedrijven hebben natuurlijk als uitgangspunt om hun nieuwe medicijnen zo snel mogelijk bij de patiënt te brengen.’
Maar toch bleek dat voor ruim de helft van de 40 medicijnen die eind december 2022 in de sluis zaten op dat moment nog geen dossier was ingediend. In een flink aantal gevallen gaat dat waarschijnlijk ook niet gebeuren, wat betekent dat dit medicijn in Nederland niet beschikbaar komt voor patiënten.
Hoe werkt het?
Na Europese goedkeuring komt een geneesmiddel in de sluis als het aan de sluiscriteria voldoet. Op basis van de Horizonscan geneesmiddelen en de sluiskandidatenbrief van het Zorginstituut komt dit doorgaans niet als een verrassing, en bereiden fabrikanten een vergoedingsdossier alvast voor.
Het Zorginstituut beoordeelt vervolgens op basis van dit dossier of een geneesmiddel voldoet aan de pakketcriteria om in de zorgverzekering te worden opgenomen. Daarom kijkt het Zorginstituut eerst of het ingediende dossier compleet is.
Het Zorginstituut biedt fabrikanten de mogelijkheid om vooraf een proefdossier in te dienen of om een voorgesprek te hebben. Fabrikanten maken daarvan vaak gebruik, omdat het ingediende dossier dan beter past in de dossiervereisten van het Zorginstituut en de beoordeling van stand van wetenschap en praktijk sneller kan beginnen en verlopen.
Waarom geen dossier indienen?
De afweging van indiening van een dossier ligt inderdaad bij de bedrijven. In een groot aantal gevallen heeft het bedrijf de afweging gemaakt om nu geen dossier in te dienen in Nederland. Deze middelen blijven dus in de sluis. Het betreft zowel nieuwe geneesmiddelen die actief door de minister in de sluis worden geplaatst als indicatie-uitbreidingen van middelen die al eerder in de sluis zaten of nog zitten. Die laatste categorie stroomt namelijk automatisch in de sluis.
De twee belangrijkste redenen waarom door bedrijven voor geneesmiddelen geen dossier wordt ingediend zijn:
- Als het bedrijf vooraf inschat dat de kans op een positieve beoordeling van de stand van wetenschap en praktijk van het Zorginstituut nihil is. Dit kan bijvoorbeeld het geval zijn als de Europese goedkeuring is gebaseerd op een niet-gerandomiseerde fase II studie of als de eindpunten uit de studie niet goed toepasbaar zijn in Nederland. Bedrijven beslissen dan zelf om niet in te dienen.
- Als de studieresultaten niet voldoen aan de criteria van de beroepsgroep (negatief advies cieBOM) en/of de beroepsgroep de toegevoegde waarde te beperkt vindt. In overleg met de beroepsgroep is dit vaak vóór dossierindiening al helder, en dienen fabrikanten geen dossier in bij het Zorginstituut omdat er voor het middelen (nog geen) plaats is in de Nederlandse behandelpraktijk.
Bewust later indienen
Er zijn ook geneesmiddelen waarvoor het dossier bewust later wordt ingediend. Bijvoorbeeld omdat er gewacht wordt op betere data. Ook dit kan in overleg met de beroepsgroep gebeuren, bijvoorbeeld als de verwachting is dat met langere follow-up data wél wordt voldaan aan criteria van de beroepsgroep. Er kunnen ook bedrijfsspecifieke redenen zijn om een dossier later in te dienen. Denk hierbij aan een situatie waarbij een bedrijf te weinig capaciteit heeft om het dossier snel klaar te krijgen voor de Nederlandse situatie. Soms speelt een beperkte productiecapaciteit een rol, en moet het bedrijf daarom keuzes maken in welke landen een middel wordt aangeboden.
Rol beroepsgroepen
In een beperkt aantal gevallen is een dossier nog niet ingediend omdat bijvoorbeeld de beroepsgroep langere tijd nodig heeft voor de beoordeling (duiding) van het geneesmiddel. De Haart: ‘We zien dat beroepsgroepen een belangrijke rol spelen bij de dossier indiening. Voor een compleet verklaring van het dossier is een goedgekeurd standpunt van de beroepsgroep inmiddels min of meer een vereiste vanuit het Zorginstituut.’
Fabrikanten vragen beroepsgroepen om een standpunt of beoordeling van hun geneesmiddel, om dit op te nemen in het dossier. Sommige beroepsgroepen zien dit niet of niet meer tot hun taak en duiden of beoordelen alleen op verzoek van het Zorginstituut. Ook dit kan leiden tot vertraging. Overigens betekent dit dat de rol van de beroepsgroep niet alleen meer is hoe ze een nieuw geneesmiddel gaan toepassen in de behandeling, via opname in de richtlijnen, maar dat beroepsgroepen ook indirect een belangrijke rol spelen in de vergoedingsbeslissing.
‘Het is de vraag of beroepsgroepen hiertoe voldoende geëquipeerd zijn’, aldus De Haart.
Verrast
Ook komt het nog steeds voor dat fabrikanten verrast zijn over een sluisplaatsing. Dit vloeit voort uit een verschil van mening over het aantal geschatte patiënten en daarmee op de totale budgetimpact, wat leidt tot sluisplaatsing. Ze hebben dan een dossier voorbereid voor decentrale toegang, dat niet volstaat voor een sluisbeoordeling. Laatste belangrijke reden van onbedoelde vertraging in de indiening van het dossier is de vereiste dat de studieresultaten moeten zijn gepubliceerd in (peer reviewed) tijdschrift. Deze voorwaarde geldt in veel andere landen niet. Dergelijke publicaties lopen vrijwel altijd via hoofdkantoren, die daar niet altijd voorrang aan kunnen geven.
Compleet
Verder is dossierindiening niet hetzelfde als compleet verklaring. Fabrikanten streven altijd naar een compleet dossier en maken gebruik van de hulp van het Zorginstituut om vooraf de dossiervereisten helder te krijgen. Toch kan compleet verklaring om verschillende redenen langer duren. Bijvoorbeeld omdat het Zorginstituut met voortschrijdend inzicht extra, aanvullende analyses en data vraagt alvorens een dossier compleet te verklaren. Daarmee wordt de compleetheid van het dossier gekoppeld aan de inhoud van het dossier in plaats van aan puur een checklijst of alles aangeleverd is. Dit is logisch om de beoordeling of een middel voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk efficiënter te laten verlopen.
Optimalisatie
‘De VIG is in gesprek met het Zorginstituut en het ministerie van VWS over optimalisatie van de sluis’, zegt De Haart. ‘Daarvoor is een beter inzicht in de oorzaak van vertragingen natuurlijk welkome input. Hopelijk draagt deze inventarisatie bij aan een snellere en transparante sluis.’
