Voordat een medicijn door de EMA wordt goedgekeurd voor de Europese markt, is het jarenlang getest op werking en eventuele bijwerkingen. Daarbij zijn doorgaans honderden of zelfs duizenden patiënten betrokken. Die testen zijn uitvoerig en streng. Daarom haalt gemiddeld slechts één van de tien medicijnen die in klinisch onderzoek komt de eindstreep.
Opzet
‘Geneesmiddelenbedrijven bepalen de opzet van het klinisch onderzoek’, zegt Peter Bertens, manager Innovatie bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG). ‘Zo bepalen ze hoe de werking van het middel onderzocht wordt en hoeveel patiënten nodig zijn. Maar ze hebben geen mogelijkheden om zelf patiënten te rekruteren voor deelname. Dat bepalen de patiënt en zijn behandelend arts samen. Dit beperkt de invloed van bedrijven op de uiteindelijke samenstelling van de geteste patiëntgroep. Uiteraard streven wij als ontwikkelaars naar een goede, representatieve vertegenwoordiging van de patiënten die het middel uiteindelijk gebruiken. Toch lukt dat vaak niet voor 100%.’
Belemmeringen
Bij ouderen belemmeren twee factoren optimale deelname aan klinisch onderzoek. Ten eerste slikken ze vaak allerlei verschillende medicijnen. Dat maakt hen minder geschikt als proefpersoon, omdat het effect van het nieuwe medicijn dan moeilijk te isoleren – en dus moeilijk te meten – is. Ten tweede vinden veel ouderen deelname aan klinisch onderzoek te belastend. Je moet er vragenlijsten voor invullen en speciaal voor naar het ziekenhuis komen.
Cijfers
Ondanks deze restricties is de deelname van ouderen aan klinisch medicijnonderzoek nog heel behoorlijk, in veel gevallen. Dat blijkt onder meer uit een overzicht van de Amerikaanse registratie-autoriteit FDA. Daarin staat hoe de samenstelling van de patiëntgroepen was bij alle 37 medicijnen die in 2022 zijn goedgekeurd in de Verenigde Staten. Dit overzicht laat ook precies zien hoeveel vrouwen en mensen van etnische groepen er in het medicijnonderzoek betrokken waren. Geslacht en afkomst kunnen namelijk, net als leeftijd, ook van invloed zijn op de effectiviteit van een medicijn.
Bij een nieuw medicijn tegen een zeldzame bloedziekte was bijvoorbeeld ruim 79% van alle proefpersonen ouder dan 65 jaar. En bij een nieuw medicijn tegen de oogziekte maculadegeneratie was het aantal ouderen boven de 50 jaar 59%, blijkt uit de FDA-cijfers.
Verbetering
‘Als geneesmiddelensector doen we wat we kunnen, maar het kan natuurlijk altijd beter’, zegt Bertens. ‘Misschien kunnen we vóór registratie nog meer doen om de samenstelling van patiëntgroepen nog evenwichtiger te maken, bijvoorbeeld via gerichte communicatie. Maar daar hebben we de instemming van artsen en patiënten bij nodig. En omdat het domweg onmogelijk is om een medicijn voor registratie op alle patiënten uit te testen, is het natuurlijk heel belangrijk om ook ná registratie nauwkeurig te volgen hoe het medicijn in de praktijk werkt. Dan praat je over betere kwaliteit en inzet van Real World Data. Ook daar werken we hard aan, bijvoorbeeld samen met zorgprofessionals, Health-RI en via het programma Regie op Registers van het Zorginstituut.’
Drug Trials Snapshots Summary Report 2022
