Noordhoek is al bijna 25 jaar zeer actief in haar huidige functie. In januari promoveerde ze op professionele patiëntparticipatie. Daarnaast is ze tien jaar president van CF Europe, een federatie van 39 Europese CF organisaties. Bovendien is ze toezichthouder in de zorg, momenteel bij het Amstelland Ziekenhuis. Ze licht graag toe wat ze bedoelt met de beperkingen van het huidige systeem.
Kleine patiëntgroepen
‘Taaislijmziekte is een heel vervelende aandoening, waaraan ongeveer 1.650 Nederlanders lijden. Het is erfelijk en ongeneeslijk. Mensen met deze ziekte hebben een beperkte levensverwachting, van ongeveer 50 jaar. Gelukkig zijn er de laatste jaren veel effectievere medicijnen dan voorheen, om dit te behandelen. Maar aangezien het gaat om een relatief kleine patiëntpopulatie, is het lastig om een nieuw medicijn geregistreerd en vergoed te krijgen. Het duurt bij zeldzame ziektes jaren voordat je van honderden of duizenden patiënten goed hebt vastgelegd hoe ze reageren op een medicijn.’
In Nederland is nu een effectief medicijn voor de meeste mensen met cystic fibrosis beschikbaar, vertelt Noordhoek.
‘Dat wordt echter niet vergoed voor de ruim 50 mensen met een zeldzame mutatie, aangezien daarvoor nog onvoldoende bewijsvoering is.’
Frustrerend
Het is een probleem waarmee steeds meer patiënten de komende jaren worden geconfronteerd, vreest Noordhoek, ook bij andere ziektes.
‘Stond eerst innovatie hoog op onze agenda, nu is dat toegang. Dat is soms zeer frustrerend. Je merkt dat het Zorginstituut en het ministerie van VWS nog een beetje vast zitten in een beoordelingssysteem voor de vergoeding van blockbusters voor grote patiëntaantallen. Dat systeem werkte decennia lang best goed, maar nu steeds minder. En de komende jaren helemaal niet meer.’
Ze wijst erop dat het gaat om veel meer aandoeningen dan alleen taaislijmziekte. Nu er voor veel ziektes met grote patiëntaantallen minimaal één medicijn op de markt is, richten farmaceutische bedrijven zich steeds vaker op de personalized unmet medical need. Daarbij gaat het doorgaans om één van de circa 7.000 zeldzame ziektes waarvoor nog geen adequate behandeling is. Maar ook binnen de oncologie wordt steeds meer personalized medicine ontwikkeld
Herziening nodig
‘Bij elkaar gaat het bij zeldzame ziektes toch nog om circa 1 miljoen Nederlanders. Als je het zo bekijkt, is het ineens helemaal geen klein aantal meer! Vergeet niet dat er steeds meer nieuwe gen- en celtherapieën komen, waarvoor de aanpak met grote patiëntpopulaties ook niet meer werkt. We zijn echt toe aan systeemherziening, om te voorkomen dat Nederlandse patiënten straks onnodig in de kou staan.’
‘Voor patiënten maakt het nogal uit waar in Europa je wieg staat’, vervolgt Noordhoek. ‘Dat maakte de jongste Patients WAIT Indicator in april opnieuw duidelijk. Nederland is niet het traagste, maar zeker ook niet het snelste Europese land, als het gaat om toegang tot nieuwe medicijnen. Ik weet dat ze bijvoorbeeld in landen als Portugal en Israël manieren hebben gevonden om medicijnen voor kleine patiëntgroepen vrij snel te beoordelen en vergoeden. In Europa hebben verschillende landen een manier gevonden wel vergoeding te verkrijgen voor mensen met een zeldzame mutatie, maar ook die zijn niet ideaal, aangezien het systeem er niet mee gewijzigd wordt.
Uniek
Er zijn meer zaken waar Noordhoek zich aan stoort, en waarover ze zich graag uitspreekt.
‘Er wordt in Nederland al snel gezegd dat de zorgkosten exploderen door alleen de steeds hoger wordende medicijnkosten. Dat is gewoon niet waar. Medicijnen beslaan al jaren zo’n 7 à 8% van ons zorgbudget, dus als je het hebt over uit de hand lopende kosten, zul je toch echt naar andere uitgavenposten moeten kijken. Het is wel belangrijk dat we kijken naar gepast gebruik. Wij kunnen via onze CF -Registratie heel goed kijken naar de effectiviteit van het middel, en dus naar gepast gebruik van medicijnen.’
Aanmelden
Via gepast gebruik van medicijnen komt het gesprek op start-stop-criteria.
‘De CF Foundation werkt in Nederland samen met voorschrijvers, dat is vrij uniek, voor zover ik weet. Onze organisatie houdt zich ook bezig met benchmarking van ziekenhuizen waar het ziektebeeld CF wordt behandeld, en met betere kwaliteitsregistraties. Het is heel mooi, hoe iedereen de patiënt een stem wil geven, maar het is heel ouderwets om dat zo te zeggen. Wij zijn een professionele organisatie, die niet mag meedenken, maar die vaak het voortouw neemt. Bijvoorbeeld als het gaat om het opzetten van de registratie, de start- en stopcriteria, de richtlijnonwikkeling, geaccrediteerde bijscholing voor artsen, you name it. Geen patiëntenorganisatie zou nog moeten tekenen bij het kruisje, of aanzitten aan een tafel om mee te denken. Ik ben blij met de plek als key note speaker en praat hierover graag verder met alle aanwezigen bij de VIG Medicijndialoog, op 11 oktober in Den Haag. Aanmelden kan al!’
