Met klinisch onderzoek wordt getest of nieuwe, potentiële geneesmiddelen veilig en effectief zijn en welke bijwerkingen ze geven. Dit onderzoek gebeurt in verschillende fasen. Klinisch onderzoek is met mensen. Het start pas nadat laboratorium- en dieronderzoek heeft aangetoond dat het potentiële geneesmiddel voldoende veilig is.
- Fase 1: eerste toediening bij een relatief kleine groep mensen, meestal gezonde vrijwilligers. Deze fase focust zich op veiligheid, juiste dosering en vroege bijwerkingen.
- Fase 2: onderzoek bij een beperkte groep patiënten (100–500) met de betreffende aandoening. Deze fase focust zich op werkzaamheid en verdere bewaking van bijwerkingen.
- Fase 3: grote studies met honderden tot duizenden patiënten, vaak internationaal. In deze fase wordt het potentiële geneesmiddel vergeleken met de standaardbehandeling of placebo om te beoordelen of het middel beter of veiliger is.
- Fase 4: deze fase start nadat het nieuwe geneesmiddel is toegelaten tot de markt. De effectiviteit en bijwerkingen in de dagelijkse praktijk worden langdurig gemonitord.
Kenmerken en belang
Klinisch onderzoek is streng gereguleerd en volgt internationale richtlijnen (Good Clinical Practice). Zowel farmaceutische bedrijven als academische centra voeren (in samenwerking) klinisch onderzoek uit. Dat gebeurt meestal in ziekenhuizen of onderzoekscentra onder medisch toezicht.
Deelname
Deelname is vrijwillig; proefpersonen krijgen vooraf uitgebreide informatie over mogelijke risico’s en baten.
Aangepast proces
Bij bepaalde aandoeningen of vernieuwende therapieën kan het standaardproces worden aangepast. Zo kunnen alternatieve studiedesigns worden gebruikt als er weinig patiënten zijn, of kunnen fasen worden gecombineerd bij urgente nieuwe behandelingen.
