Een weesgeneesmiddel is een geneesmiddel dat is ontwikkeld voor de diagnose, preventie of behandeling van een zeldzame, vaak ernstige aandoening die minder dan 5 op de 10.000 mensen in de Europese Unie treft.
Kenmerken
- Het gaat vaak om levensbedreigende of invaliderende ziekten waarvoor weinig of geen andere behandelingsmogelijkheden bestaan.
- Vanwege de zeldzaamheid is de potentiële markt klein, waardoor ontwikkeling en productie economisch minder aantrekkelijk zijn zonder speciale stimulansen.
- De Europese Commissie kent het statuut “weesgeneesmiddel” toe, onder toezicht van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), met voordelen zoals 10 jaar marktexclusiviteit, vrijstelling van registratiekosten en belastingvoordelen.
- Door deze voordelen kunnen bedrijven de hoge ontwikkelkosten gedeeltelijk terugverdienen en worden patiënten beter bediend.
