EMA signaleert versnelling geneesmiddeleninnovatie in 2025

Van de 104 positief beoordeelde geneesmiddelen hadden 38 middelen een nieuwe werkzame stof. Het betreft behandelingen voor onder meer kanker, zeldzame ziekten, neurologische aandoeningen en metabole ziekten. Daarnaast kregen vier geavanceerde therapieën, waaronder cel- en gentherapieën, een positief oordeel.

‘Steeds meer innovaties richten zich op duidelijk afgebakende patiëntgroepen’, zegt Peter Bertens, strategisch adviseur innovatie bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG). ‘Dat vergroot de medische meerwaarde, en stelt artsen in de gelegenheid patiënten te behandelen met een middel dat specifiek voor hun situatie is ontwikkeld.’

Speciale toelatingsroutes

Om patiënten met een hoge medische nood sneller toegang te geven tot nieuwe behandelingen, maakte het EMA ook in 2025 gebruik van speciale toelatingsroutes. Drie geneesmiddelen kregen een versnelde beoordeling. Acht middelen ontvingen een voorwaardelijke toelating en twee middelen werden toegelaten onder uitzonderlijke omstandigheden.

‘Het EMA heeft deze speciale toelatingsroutes ingesteld om geneesmiddelen eerder of onder bepaalde condities beschikbaar te krijgen voor patiënten’, aldus Bertens. ‘Door deze versnelling zouden patiënten sneller gebruik moeten kunnen maken van baanbrekende innovaties. In de praktijk zien we echter vaak dat juist deze geneesmiddelen vastlopen in het vergoedingssysteem, vaak omdat er nog niet genoeg data zijn voor een traditionele beoordeling. Wat niet raar is, tenslotte zijn de middelen sneller dan normaal door het EMA-proces heengelopen’. Bertens hoop dat hier een reële oplossing voor komt in het toekomstbestendig geneesmiddelstelsel waar verschillende partijen nu aan werken.

Biosimilars winnen terrein

Het EMA signaleert een groeiende rol voor biosimilars (biologische geneesmiddelen die gelijkwaardig zijn aan bestaande middelen waarvan het patent is verlopen). In 2025 keurde het EMA 41 biosimilars goed, het hoogste aantal tot nu toe. Daarmee nemen biosimilars een steeds belangrijkere plaats in binnen de Europese zorg, zowel voor toegankelijkheid als voor doelmatig gebruik van middelen.

Uitbreidingen: stapsgewijze innovatie

Innovatie beperkt zich niet tot nieuwe moleculen. In 2025 adviseerde het EMA ook 89 uitbreidingen van bestaande indicaties, waarvan 40 voor kinderen. Deze uitbreidingen laten zien dat nieuwe wetenschappelijke inzichten kunnen leiden tot beter en breder gebruik van bestaande therapieën.

Volgens Bertens laat dit zien dat innovatie niet alleen draait om baanbrekende doorbraken. ‘Naast echt nieuwe geneesmiddelen is er ook stapsgewijze innovatie, waarbij bestaande therapieën door nieuwe inzichten breder en beter kunnen worden ingezet. Juist via indicatie-uitbreidingen kunnen patiënten sneller profiteren van behandelingen die hun waarde al elders hebben bewezen. Zeker bij kinderen, waar behandelopties vaak beperkt zijn, kan dat een groot verschil maken in de dagelijkse zorg.’

Negatieve adviezen

Het EMA benadrukt dat innovatie altijd gepaard moet gaan met zorgvuldigheid. In 2025 gaf het agentschap zeven negatieve adviezen wanneer de balans tussen werkzaamheid en risico onvoldoende was. Ook na toelating blijft actieve monitoring essentieel, met aanpassingen in gebruik wanneer nieuwe veiligheidsinformatie dat vereist.

Samenhang nodig

Bertens concludeert: ‘Europa laat zien dat het in staat is nieuwe geneesmiddelen zorgvuldig en voortvarend te beoordelen. Om ervoor te zorgen dat die innovaties ook daadwerkelijk en tijdig bij patiënten terechtkomen, is samenhang nodig tussen toelating, vergoeding en gebruik. Alleen dan voorkomt het systeem dat medische vooruitgang onderweg blijft steken.’

Meer lezen

Het volledige rapport van de EMA: Human Medicines in 2025