Of neem chronische lymfatische leukemie (CLL). Hoewel deze vorm van bloedkanker zich doorgaans langzaam ontwikkelt, waren de mogelijkheden zeer beperkt wanneer behandeling op een gegeven moment nodig was.
In september, bloedkankermaand, blik ik graag terug op de enorme ontwikkelingen in de behandeling van leukemie en lymfoom. Hoewel ik geen praktiserend hematoloog meer ben, volg ik het vak nog steeds met veel belangstelling.
Beperkte opties
Toen ik begin jaren negentig startte als hematoloog in het Meander Medisch Centrum, waren er voor veel vormen van bloedkanker alleen wat tabletten beschikbaar. Onze opties waren razendsnel op en we hadden patiënten weinig te bieden.
Maar de wetenschap zat niet stil. In de jaren negentig brachten we de moleculaire eigenschappen van deze ziekten steeds beter in kaart en dat leverde nieuwe aangrijpingspunten voor therapieën op.
Stamceltherapie
Rond de eeuwwisseling maakten we een grote verandering mee in de behandeling van bloedkanker: stamceltransplantatie. Er kwamen twee vormen. Bij autologe stamceltherapie krijgt de patiënt zijn eigen stamcellen terug, altijd gevolgd door chemotherapie. Bij allogene stamceltherapie gebruiken we stamcellen van een donor. Dat kan zelfstandig al werken als behandeling, maar heel weinig patiënten komen hiervoor in aanmerking.
Voor een deel van mijn patiënten betekende dit voor het eerst een echte kans op remissie. Dat was iets wat ik daarvoor bij veel bloedkankers bijna niet voor mogelijk had gehouden.
CAR-T
Een recentere stap was de komst van CAR-T-celtherapie. Inmiddels kennen we de eerste tienjaarsresultaten en die zijn hoopvol. Nederland loopt hierin voorop, na landen als de VS, het VK en China. Enkele leden van de VIG produceren deze geavanceerde therapieën hier en bedienen er Europa, Afrika en Azië mee.
Bij deze therapie worden T-cellen, een bepaald type afweercellen, bij de patiënt afgenomen. In een lab passen worden deze cellen genetisch aangepast zodat ze kankercellen leren herkennen. Daarna krijgt de patiënt deze cellen terug via een infuus. Die aangepaste cellen gaan gericht op zoek naar kankercellen in het lichaam en ruimen ze op.
Chemotherapie en bestraling werken breed en raken ook gezonde cellen. CAR-T-therapie is veel preciezer. Het eigen afweersysteem van de patiënt wordt omgebouwd tot een precisiewapen tegen de ziekte. Dat vind ik nog steeds bijzonder om te zien.
Gentherapie
Ook kijk ik graag vooruit. Gentherapie lijkt een volgende betekenisvolle stap in de behandeling van hematologische aandoeningen. Niet alleen voor bloedkanker, maar bijvoorbeeld ook voor sikkelcelziekte en hemofilie.
Waar CAR-T-therapie het afweersysteem inzet tegen kankercellen, grijpt gentherapie in op de genetische oorzaak van een ziekte zelf. Voor aandoeningen die een grote impact hebben op de kwaliteit van leven, zoals sikkelcelziekte, kan dat een heel andere aanpak worden dan de symptoombestrijding van nu.
Van arts naar bruggenbouwer
Via mijn rol als voorzitter van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen zet ik me nu op een andere manier in voor passende, toegankelijke zorg; als bruggenbouwer. Eén van de grootste opgaven vind ik toegang tot nieuwe behandelingen, die met name bij oncologische therapieën langzaam verslechtert.
Neem een innovatieve behandeling tegen multiple myeloom. Hoewel we in Nederland een fabriek hebben staan die deze CAR-T-therapie maakt, wordt de behandeling hier niet vergoed. In omringende landen kunnen patiënten die behandeling wel krijgen. Dat is wrang.
Toegang verbeteren
Toegang tot dit soort nieuwe, complexe therapieën is een lastig vraagstuk. Het zijn kostbare behandelingen waarvan we de langetermijneffectiviteit nog niet kennen. Dat brengt onzekerheid met zich mee. Werkt zo’n therapie maar enkele jaren, dan betalen we mogelijk teveel als samenleving. Blijft een patiënt decennia in remissie, dan zijn de maatschappelijke uitgaven meer dan verantwoord.
Ons toelatingsstelsel is op dit soort onzekerheden nog niet goed ingericht. Hoe zorgen we dat patiënten snel toegang krijgen tot nieuwe therapieën, terwijl we de zorg toegankelijk en betaalbaar houden? Daar moeten we samen met andere partijen in het zorgveld een antwoord op formuleren.
Blijvende inzet nodig
Ondanks alle vooruitgang zijn er nog ziekten waar we veel kunnen winnen. Bij acute myeloïde leukemie, AML, is bijvoorbeeld nog veel verbetering mogelijk. En niet elke bloedkanker is inmiddels echt te genezen, denk aan multiple myeloom, terwijl dat bij andere vormen inmiddels wel lukt.
Om de volgende stappen te kunnen zetten, moeten we nog beter begrijpen hoe deze ziekten precies werken. Pas dan kunnen we van een ziekte lang onder controle houden naar patiënten echt genezen. Daar zet ik me graag voor in, niet vanuit de spreekkamer maar aan overlegtafels. Patiënten die bezwijken onder broze botten zien we gelukkig zelden meer. Ik gun alle andere mensen met een aandoening eenzelfde soort vooruitgang.