Hun werk helpt wetenschappers beter te begrijpen waarom sommige mensen auto-immuunziekten krijgen en hoe dat voorkomen kan worden. Ook is hun ontdekking essentieel voor de ontwikkeling van een nieuwe klasse geneesmiddelen.
Auto-immuunziekten
Ons immuunsysteem beschermt ons tegen virussen en bacteriën. Witte bloedcellen speuren voortdurend naar indringers. Om deze te herkennen gebruiken ze receptoren (een soort sensoren) die het lichaam willekeurig aanmaakt. Daarbij ontstaan soms foutjes in het immuunsysteem: afweercellen die niet alleen indringers aanvallen, maar ook gezonde lichaamscellen.
De meeste van deze ‘verkeerde’ cellen worden onschadelijk gemaakt in de thymus (de zwezerik, een klein orgaantje achter het borstbeen). Maar als dat niet lukt, kan het immuunsysteem ontsporen en keert het zich tegen het eigen lichaam. Dat is wat er gebeurt bij auto-immuunziekten, zoals diabetes type 1, multiple sclerose (MS), reumatoïde artritis of coeliakie. In Nederland heeft ongeveer één op de tien mensen zo’n aandoening.
Mobiele reparatieservice
Ons lichaam beschikt over een tweede verdedigingsmechanisme: een mobiele reparatieservice van speciale afweercellen, de zogenoemde regulerende T-cellen. Deze cellen reizen het lichaam door op zoek naar immuuncellen die het eigen lichaam aanvallen. Zij werken als een soort rem op het immuunsysteem en zorgen ervoor dat ons lichaam niet reageert op eigen weefsels of onschuldige stoffen, zoals voedsel of darmbacteriën.
De Japanse onderzoeker Shimon Sakaguchi ontdekte deze cellen in 1995. Enkele jaren later, in 2001, ontdekten Brunkow en Ramsdell iets dat op het eerste oog niets met de ontdekking van Sakaguchi te maken had. Zij ontdekten een gen (FOXP3) dat bij muizen en mensen een auto-immuunziekte veroorzaakt. Sakaguchi wist de puzzel te leggen: FOXP3 controleert de ontwikkeling van de regulerende T-cellen. Dat proces heet perifere immuuntolerantie.
Nieuwe perspectieven voor behandelingen
De ontdekking van perifere immuuntolerantie heeft de deur geopend naar nieuwe behandelingen voor auto-immuunziekten en kanker. Door beter te begrijpen hoe het immuunsysteem kan worden afgeremd, kunnen artsen proberen de balans te herstellen bij patiënten met een overactief immuunsysteem.
In de oncologie wordt juist gekeken hoe die ‘rem’ tijdelijk kan worden losgelaten, zodat het immuunsysteem kankercellen beter kan aanvallen, bijvoorbeeld met CAR-T-therapie. Ook bij orgaantransplantaties biedt deze kennis nieuwe mogelijkheden om afstoting te voorkomen.
Noodzaak fundamenteel onderzoek
Volgens Peter Bertens, strategisch adviseur innovatie bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG), laat deze prijs zien hoe belangrijk fundamenteel onderzoek is voor de medische vooruitgang. “Dit is een prachtig voorbeeld van hoe fundamenteel onderzoek, dat misschien jaren geleden nog puur theoretisch leek, uiteindelijk doorgroeit tot concrete behandelingen voor ernstige ziekten.”
Bertens benadrukt dat we pas aan het begin van deze ontwikkeling staan: “Op dit moment worden er meer dan tweehonderd klinische trials uitgevoerd op basis van hun werk. Ik verwachten hoop dat een aantal daarvan uiteindelijk een registratie krijgen en als geneesmiddel beschikbaar komen voor de patiënt.”
Verder lezen
Persbericht: The Nobel Prize in Physiology or Medicine 2025
