WHO-principes voor gecontroleerde toegang helpen bij onzekerheid over nieuwe geneesmiddelen

Met het beleidskader wil de WHO landen helpen om beter om te gaan met onzekerheid rond innovatieve geneesmiddelen. Bij gecontroleerde toegang maken afnemers zoals overheden afspraken met geneesmiddelenontwikkelaars over vergoeding van nieuwe medicijnen onder bepaalde voorwaarden. Het doel is om onzekerheid over de financiële gevolgen of klinische prestaties van een behandeling goed te beheersen, zodat patiënten eerder toegang kunnen krijgen tot nieuwe behandelingen.

De WHO gaat uit van twee soorten afspraken: financiële afspraken, zoals kortingen en prijs-volumeafspraken voor het beheersen van de uitgaven, en uitkomstgerichte afspraken. Bij uitkomstgerichte afspraken wordt vergoeding of voortgezette toegang gekoppeld aan behandelresultaten of aanvullende bewijsverzameling. Gecontroleerde toegang vergt volgens deze benadering dus niet altijd het verzamelen van extra klinische gegevens.

Eenvoud waar het kan

Een belangrijk uitgangspunt is dat gecontroleerde toegang niet ingewikkelder moet worden gemaakt dan noodzakelijk. De bestaande procedures voor beoordeling en vergoeding blijven het vertrekpunt.

Mochten er vanwege bepaalde onzekerheden aanvullende afspraken nodig zijn, dan adviseert de WHO een eenvoudige constructie te gebruiken om de belasting op het zorgsysteem te beperken zodat toegang het snelst kan plaatsvinden.

Tegelijkertijd moet de gekozen vorm passen bij de onzekerheid die moet worden opgelost. Bij zeer innovatieve behandelingen met een complexe waardebepaling kan juist een uitkomstgerichte overeenkomst het best passend zijn. De WHO vindt het daarbij wel belangrijk complexe monitoring, belastende gegevensverzameling en onevenredige extra kosten te vermijden.

Onzekerheid hoeft niet weggenomen

Onzekerheid hoeft in deze benadering niet volledig vooraf te worden weggenomen. Bij uitkomstgerichte afspraken kan een geneesmiddel onder voorwaarden toegankelijk worden gemaakt, terwijl in de praktijk aanvullende gegevens worden verzameld waarmee onzekerheden kunnen worden verminderd. De WHO noemt eerdere toegang voor patiënten en minder onzekerheid over de gevolgen voor het budget als mogelijke voordelen van dergelijke afspraken.

Casus gecontroleerde toegang in Nederland

Volgens de WHO kan klinische onzekerheid bij een grote medische behoefte aanleiding zijn voor voorwaardelijke vergoeding. Een behandeling kan dan tijdelijk en onder gecontroleerde omstandigheden toegankelijk worden gemaakt. De WHO heeft hierover een casus uit Nederland in het beleidskader opgenomen.

In Nederland bestaan dan twee routes. De eerste is voorwaardelijk toegelaten zorg, waarbij het Zorginstituut betrokken is en het ministerie van VWS de regeling uitvoert. Daarnaast noemt de WHO het Drug Access Protocol (DAP) voor kankergeneesmiddelen en het Orphan Drug Access Protocol (ODAP). Beide worden gecoördineerd door Zorgverzekeraars Nederland (ZN). Deze praktijkvoorbeelden tonen aan dat gecontroleerde toegang geen louter theoretisch concept is.

Toegang niet onnodig vertragen

De WHO noemt zes algemene principes en twee aanvullende principes voor uitkomstgerichte afspraken. Een daarvan is expliciet dat relevante partijen, waaronder beoordelaars, betalers, geneesmiddelenbedrijven, zorgverleners en patiëntenvertegenwoordigers, moeten samenwerken zonder dat de ontwikkeling van zo’n overeenkomst de toegang tot innovatieve behandelingen vertraagt. Ook moeten vooraf duidelijke afspraken worden gemaakt over de beoordeling, de looptijd en wat er aan het einde van een traject gebeurt.

Het proces kent vier fasen: selectie, contractering, uitvoering en gecontroleerde beëindiging. Het einde van een overeenkomst is dus ook onderdeel van de inrichting van gecontroleerde toegang.

Daarbij zijn verschillende uitkomsten mogelijk: nieuwe gegevens kunnen eerdere onderzoeksresultaten bevestigen of tegenspreken, maar ook is het mogelijk dat ze onvoldoende uitsluitsel geven. Daarom moet bij de inrichting van de afspraken worden nagedacht over continuïteit van behandeling voor patiënten die al worden behandeld,

Naast herbeoordeling van het geneesmiddel vraagt ook de overeenkomst zelf om regelmatige evaluatie of de gekozen constructie daadwerkelijk bijdraagt aan de beoogde doelen.

Bij uitkomstgerichte afspraken adviseert de WHO zo veel mogelijk gebruik te maken van bestaande gegevensbronnen, zoals lopende klinische onderzoeken, nationale registers en datasets. Nieuwe systemen voor gegevensverzameling moeten alleen worden opgezet als bestaande infrastructuur onvoldoende is.

Balans tussen transparantie en vertrouwelijkheid

Volgens de WHO kan meer openheid over het type afspraak, het proces en de klinische uitkomsten die worden gemeten bijdragen aan vertrouwen en samenwerking. Tegelijk erkent het rapport dat commerciële voorwaarden vertrouwelijk moeten kunnen blijven. Dat onderwerp speelde ook nadrukkelijk bij de totstandkoming van het kader. De WHO verduidelijkte tijdens het consultatieproces dat het streven naar transparantie betrekking heeft op onder meer ontwerp, proces, uitvoering en gegevensdeling. Het betekent niet dat alle commerciële prijsafspraken openbaar moeten worden.

Onzekerheid beheersbaar maken

De principes van de WHO, die erkennen dat nieuwe geneesmiddelen soms onvermijdelijke onzekerheden met zich meebrengen, zijn relevant voor het debat over het inrichten van het Toekomstbestendig Stelsel Geneesmiddelen. De WHO beschrijft immers hoe gecontroleerde toegang zulke onzekerheden kan beheersen en tegelijkertijd toegang mogelijk maken.

Dat vraagt wel om maatwerk. Niet ieder geneesmiddel heeft een complexe overeenkomst nodig en de WHO benadrukt juist dat eenvoudige oplossingen waar mogelijk de voorkeur verdienen. Maar waar relevante onzekerheden wel bestaan, kunnen afspraken over gegevensverzameling, vergoeding, monitoring en herbeoordeling een alternatief bieden voor wachten totdat alle onzekerheid vooraf is weggenomen.

De VIG pleit voor snellere en beter voorspelbare toegang en meer ruimte voor innovatieve toegangsmodellen. Dat sluit goed aan op het uitgangspunt van de WHO dat onzekerheid niet alleen vooraf hoeft te worden weggenomen, maar onder voorwaarden ook beheersbaar kan worden gemaakt.

Bron:

WHO Regional Office for Europe (2026), Principles for Managed Entry Agreements in the WHO European Region: policy framework