Patiëntparticipatie centraal in PSM

We spraken hierover met Birgitta Huibregtsen (Voorzitter 1op5, Stichting voor Zeldzame Kankerpatienten) en Laurence Maes (Lead Biotech Strategie, J&J Innovative Medicines).

Waarom is het zo belangrijk dat patiëntenorganisaties samenwerken met medicijnbedrijven?

Birgitta benadrukt dat patiëntenorganisaties en bedrijven elkaar kunnen helpen om de juiste prioriteiten en praktische oplossingen te vinden. ‘Het verbaast me eigenlijk enorm dat er zoveel moeite is om met medicijnbedrijven samen te werken en dat de perceptie vaak negatief is. Terwijl je elkaar keihard nodig hebt.’

‘Je kunt geen medicijnen ontwikkelen zonder patiënten echt goed te betrekken, van heel vroeg tot na introductie’, aldus Laurence, ‘maar die betrokkenheid vraagt om een infrastructuur en duidelijke kaders waarbinnen samenwerking op een transparante en onafhankelijke manier kan plaatsvinden.’

Waarom is dit juist nu relevant?

Er is een groeiende druk op het gezondheidsstelsel: vergrijzing, complexere aandoeningen en stijgende zorgvraag maken passende zorg urgenter. Birgitta wijst erop dat voor zeldzame aandoeningen het probleem extra scherp is: beperkte patiëntaantallen, versnipperde data en onvoldoende of te late doorverwijzing maken toegang tot goede behandelingen en deelname aan onderzoek lastig.

Laurence benadrukt dat als medicijnen steeds later – of zelfs niet – beschikbaar zijn in Nederland, dat ook gevolgen heeft voor klinisch onderzoek en de kwaliteit van zorg. ‘We zien nu al dat het lastiger wordt om studies naar Nederland te krijgen. In een registratie studie wordt het studiemedicijn vergeleken met de standaardzorg volgens de richtlijnen. Maar omdat die standaard behandeling in Nederland afwijkt, kiezen bedrijven sneller voor landen waar de laatste behandelingen wel beschikbaar zijn. Zeker voor oncologische behandelingen, waar deelname aan studie cruciaal kan zijn voor patiënten, betekent dit een verschraling van het zorg aanbod.’

Wat zijn de grootste uitdagingen in de praktijk?

‘Capaciteit en opleiding: goed geïnformeerde en opgeleide patiëntenvertegenwoordigers kunnen veel gerichter bijdragen, maar die expertise kost tijd en investering’, zegt Birgitta. ‘Zelf twijfel ik ook soms over deelname aan bijvoorbeeld Eupati (de opleiding voor patiënt experts op het gebied van medicijnontwikkeling). Het lijkt me heel waardevol, maar de tijdsinvestering is stevig. Ik ben daarnaast ook al voorzitter van een kleine, maar snel groeiende organisatie wat betekent dat je in de praktijk heel veel doet voor je organisatie.’

Laurence vult aan dat ook wet- en regelgeving niet altijd aansluiten: ‘Huidige regels maken niet altijd onderscheid tussen het algemene publiek en patiëntenorganisaties of patiënt experts. Als iemand van een kleine organisatie ook advies wil geven aan de EMA (European Medicines Agency), dan mag die patiënt expert niet samenwerken met een medicijnbedrijf. Ook niet als het gaat om input geven voor de uitkomstmaten van een studie. Dit soort wet- en regelgeving vormt daardoor een belemmering voor praktische samenwerking; zeker voor zeldzame aandoeningen waar er minder patiënt experts zijn. Jammer dat de nieuwe EU Pharma Legislation daar niet iets aan veranderd heeft.’

‘Maar’, zegt Birgitta, ‘uiteindelijk is de allergrootste uitdaging in Nederland dat innovatie de patiënt niet meer bereikt. Behandelingen voor kleine patiëntgroepen gaan gepaard met onzekerheid. Er zou veel meer gekeken moeten worden naar voorwaardelijke toelating met bijvoorbeeld het verzamelen van real world data (data uit de zorgpraktijk in tegenstelling tot data uit bijvoorbeeld klinische studies).’

Wat is jullie droom voor de komende jaren?

Birgitta: ‘Dat we met dit netwerk een stevig geluid kunnen laten horen en waar nodig druk kunnen uitoefenen op het systeem om zaken te verbeteren voor patiënten met een zeldzame aandoening, nu en straks. We hebben veel expertise, maar nog geen goed kanaal om die in te zetten.’

‘Precies’, vult Laurence aan, ‘we bouwen nu aan een goed ingerichte infrastructuur waarin de verschillende perspectieven en deskundigheid onafhankelijk bijeenkomen, met als doel dat waardevolle innovatieve behandelingen sneller en beter beschikbaar komen voor de juiste patiënten.’