13-1-2026

Toegang tot niet-geregistreerde geneesmiddelen bij ernstige ziekten: hoe werkt dat?

Voor sommige patiënten met een ernstige of levensbedreigende ziekte komt een nieuw geneesmiddel soms al beschikbaar voordat het officieel is toegelaten of wordt vergoed. Dit kan gebeuren via regelingen voor zogeheten compassionate use of via named patient use (artsenverklaring), waarbij een geneesmiddel speciaal voor één patiënt beschikbaar wordt gesteld. Recent wetenschappelijk onderzoek in Nederland en Europa, uitgevoerd door onderzoekers van verschillende organisaties, waaronder Medicijn voor de Maatschappij, het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen en de Inspectie Gezondheidszorg en Jeugd, heeft zowel de mogelijkheden en toepassingen van deze regelingen in de praktijk geanalyseerd, als de afwegingen die betrokken partijen hierover maken. Dat levert nuttige inzichten op die met name voor patiënten van belang zijn.

In Nederland en andere Europese landen bestaan speciale regelingen om tot nieuwe nog niet geregistreerde geneesmiddelen mogelijk te maken. Deze regelingen zijn bedoeld voor patiënten voor wie geen andere behandelopties beschikbaar zijn en bij wie de medische nood hoog is. Het kan daarbij gaan om geneesmiddelen die zich nog in de ontwikkelfase bevinden, of om middelen die wel zijn beoordeeld maar nog niet algemeen beschikbaar zijn via het reguliere zorgsysteem.

Twee regelingen

Compassionate use’ is een regeling waarbij een groep patiënten toegang krijgt tot een veelbelovend geneesmiddel dat nog niet officieel is toegelaten. Daarnaast bestaat de mogelijkheid van verstrekking op naam (artsenverklaring). In dat geval vraagt de behandelend arts voor één specifieke patiënt toegang aan tot een nieuw geneesmiddel dat nog niet regulier beschikbaar is. In beide gevallen gaat het om tijdelijke en uitzonderlijke oplossingen; deze vervangen niet de gebruikelijke procedures voor beoordeling, toelating en vergoeding van geneesmiddelen.

Grote betekenis voor patiënten

Uit wetenschappelijke publicaties blijkt dat toegang tot geneesmiddelen die nog niet zijn geregistreerd, voor sommige patiënten van grote betekenis kan zijn. Wanneer er geen andere behandelmogelijkheden meer zijn, kan een nieuw geneesmiddel bijdragen aan het ziekteverloop of de kwaliteit van leven. Ook voor artsen kan het waardevol zijn om ervaring op te doen met nieuwe geneesmiddelen in de dagelijkse zorgpraktijk. Die ervaring kan aanvullende inzichten opleveren over het gebruik van een middel buiten de context van klinisch onderzoek.

Verschillen tussen landen

Het vergelijkend onderzoek in verschillende Europese landen laat zien dat compassionate use programma’s in de praktijk soms ook blijven doorlopen nadat een geneesmiddel in Europa is toegelaten, bijvoorbeeld in afwachting van nationale procedures voor beoordeling en vergoeding.

Uit Europees onderzoek blijkt dat de beschikbaarheid, looptijd en voorwaarden van regelingen sterk verschillen tussen landen. Dit kan betekenen dat patiënten met vergelijkbare aandoeningen in het ene land eerder toegang krijgen tot een geneesmiddel dan in een ander land. Deze verschillen hangen samen met nationale keuzes in regelgeving, toezicht en organisatie van zorg.

Geen garantie

Een belangrijk aandachtspunt is dat krijgen tot een niet-geregistreerd geneesmiddel geen garantie biedt voor de toekomst. Het is mogelijk dat een geneesmiddel later niet wordt toegelaten of niet wordt vergoed. Voor patiënten kan dit betekenen dat een behandeling na verloop van tijd niet meer beschikbaar is. Uit het onderzoek blijkt daarnaast dat geneesmiddelen binnen deze regelingen in veel landen kosteloos door de fabrikant beschikbaar worden gesteld, terwijl de vergoeding van aanvullende zorgkosten per land kan verschillen.

Informatie voor patiënten

Daarom is het van groot belang dat patiënten vooraf goed worden geïnformeerd over wat compassionate use programma’s of artsenverklaringen wel en niet inhoudt, en over de onzekerheden die daarbij horen. Dit vraagt om zorgvuldige uitleg door de behandelend arts, met aandacht voor mogelijke voordelen, risico’s en het tijdelijke karakter van deze regelingen. Onderzoekers wijzen erop dat informatie over lopende regelingen niet altijd publiek beschikbaar is, waardoor patiënten in de praktijk vaak afhankelijk zijn van de kennis en ervaring van hun behandelend arts.