De ontwikkeling van innovatieve behandelingen voor patiënten duurt erg lang. Eerst moet het mechanisme gevonden worden dat de ziekte kan remmen, voorkomen of elimineren; daarna moet in verschillende studies getest worden of het geneesmiddel effectief en veilig is en daarna ook nog beoordeeld en vergoed worden. Daarom is het een ongekende prestatie dat er binnen één jaar een coronavaccin op de markt is. Normaal duurt dit ten minste tien jaar. En als de EMA-goedkeuring er eenmaal is, duurt het gemiddeld nog 345 dagen voordat het medicijn vergoed wordt op de Nederlandse markt en dus voorgeschreven kan worden. Dit kan en moet sneller! Ik vraag dit namens de vele patiënten die met smart wachten op deze, vaak levensreddende middelen voor ziekten waar nu nog geen behandeling voor is.
Hoe zorgen we ervoor dat nieuwe medicijnen en behandelingen zo snel mogelijk bij de patiënt komen? Het Zorginstituut is verantwoordelijk voor de kwaliteit, toegankelijkheid en betaalbaarheid van de gezondheidszorg en derhalve ook belast met het toelaten van medicijnen tot de Nederlandse markt. Uiteraard moet dit met de grootst mogelijke zorgvuldigheid plaatsvinden, maar sommige patiënten zijn zo ziek dat ze niet 345 dagen kunnen wachten totdat hier een besluit over is genomen. Bovendien is de klinische waarde al bewezen in verschillende klinische onderzoeken. Dus waarom wachten? In Duitsland laat men alle middelen tijdelijk toe tot het pakket, waarbij de beslissing later wordt genomen, al dan niet na aanvullende data.
Indien de beschikbare data bij registratie nog niet afdoende zijn om een definitieve beslissing over de vergoeding te nemen, maar het middel wel zeer veelbelovend is, pleit ik voor een tijdelijke toelating in het basispakket (ofwel tijdelijke vergoeding). Hierbij moet je dan voor een duidelijk omschreven indicatie heldere afspraken maken over welke aanvullende data volgens welke analyse aangeleverd moeten worden om een herbeoordeling uit te kunnen voeren.
Als het medicijn zijn waarde heeft bewezen op basis van aanvullende data uit klinisch onderzoek of in de dagelijkse praktijk, dan kan de tijdelijke vergoeding omgezet worden in een langdurige vergoeding. Bij hematologie en oncologie wordt hier al ervaring mee opgedaan.
Maar bij een vastgestelde vergoeding, is wat mij betreft het onderzoek nog niet afgelopen. Om met elkaar de transitie te maken naar uitkomstgerichte zorg is het nodig om ook data uit de praktijk te verzamelen; registry-based onderzoek. Deze data moeten inzichtelijk maken welke patiënten behandeld worden met welke therapie (en ook medicatie) en welke zorg er verder nog nodig is. Daarnaast moeten we dan kijken welke uitkomsten, PROMs en ‘kwaliteit van leven’-data daarmee worden behaald. Aan de hand van deze data kan in latere evaluaties beoordeeld worden welke behandelopties succesvol zijn voor bepaalde patiëntgroepen. Betere uitkomsten die belangrijk zijn voor de patiënt, daar gaat het immers om.
Hiervoor is een goede data-infrastructuur binnen de zorg noodzakelijk, waarbij de benodigde data eenmalig aan de bron verzameld kunnen worden. De data uit de dagelijkse praktijk zijn nodig voor het registreren van de verschillende behandelingen en de bereikte uitkomsten. Met deze data-infrastructuur bieden we de zorg de mogelijkheid om inzichten te genereren en te gebruiken voor zorgverbeteringstrajecten, meten van kwaliteit, benchmarken, maar ook informatie te bieden aan zorgverleners en patiënten zodat er beter gefundeerde gezamenlijke beslissingen genomen kunnen worden over de behandeling. Daarnaast kan de infrastructuur ook het doen van onderzoek verbeteren, zoals wordt nagestreefd door Health-RI. Ik ben erg blij te zien dat het Nationaal Groeifonds flink gaat investeren in Health-RI, zodat er echte stappen gezet kunnen worden om de zorg toekomstbestendig te maken. Beginnen met bouwen, de patiënt verdient het!
Joep Rijnierse
(medisch directeur Amgen)
Reageren? Mail naar [email protected]
