Iedereen heeft het wel eens gespeeld. Het ene kind strijkt met de vingers over de handrug van de ander aai poesje, maar die mag terwijl zij Rotkat! roept een tik uitdelen op die vingers. Dit oud-Hollandse spelletje deed me denken aan de stimulatie en remming van de ministeries betrokken bij farmaceutische innovatie. Ik leg het graag uit.
Fundamenteel celbiologisch onderzoek vindt op vele plekken plaats, maar vaak zijn academische onderzoekers de ontdekkers van nieuwe toegangswegen om het gedrag van cellen te beïnvloeden. Terecht krijgen zij hier de credits voor, Nobel-prijzen inclusief. De overheid stimuleert dit onderzoek (aai poesje), hoewel ook biotech- en geneesmiddelenbedrijven goede onderzoekers financieel ondersteunen.
Hippe start-ups en kleine biotechbedrijven nemen vervolgens het stokje over. Deze wendbare bedrijven ontwikkelen of selecteren een stof die past op de nieuw ontdekte toegangsweg tot de cel. Ook nemen zij vaak het eerste klinische onderzoek op gezonde vrijwilligers en patiënten voor hun rekening. In deze fase zijn de ontwikkelrisico's hoog, maar de investeringen nog relatief beperkt. Zij krijgen niets dan lof toegezwaaid (zie de tweet van Hoekstra) de overheid voorop met steun voor bioscienceparken via groeifondsen en topsectorenbeleid (aai poesje).
Ten slotte komen de grote farmaceutische ontwikkelaars in beeld (na betaling van enkele miljarden euro's; zie Acerta Pharma of Uniqure). Zij hebben de expertise en omvang om de veiligheid en effectiviteit van deze geneesmiddelen in grote patiënten groepen te testen. Hoewel de ontwikkelrisico's kleiner zijn (maar zeker niet nul!) zijn de financiële risico's enorm; ieder nieuw geneesmiddel kost gemiddeld 2,1 miljard euro. Daarnaast zijn farmaceutische bedrijven verantwoordelijk voor EMA-goedkeuring en vergoeding door de overheid. Echter, zodra er onderhandeld moet worden over de prijs voor innovaties voortkomend uit dit farmaceutische ecosysteem, laat de overheid een ander geluid horen: Rotkat!
Ik verbaas me steeds meer over de innovatie stimulerende aai-poesje houding van de ministeries van Economische Zaken en Financiën versus de felle Rotkat!-houding van het ministerie van Volksgezondheid. Niet alleen is de afstemming over innovatiebeleid ver te zoeken, het getuigt ook van weinig kennis over het farmaceutische ecosysteem om alleen de laatste schakel verantwoordelijk te houden voor de (hoge) prijs van innovatieve geneesmiddelen.
De Rotkat!-reactie van het ministerie van Volksgezondheid leidt tot zo'n gepolariseerd debat dat patiënten geen toegang meer hebben tot waardevolle innovaties. De vergoedingsprocedure voor nieuwe geneesmiddelen tegen kanker en zeldzame ziekten bedraagt inmiddels 410 dagen. Over een veelbelovende, maar kostbare CAR-T kanker therapie (er is 400 miljoen euro geïnvesteerd in een productiefaciliteit in Hoofddorp), is na 565 dagen nog altijd geen vergoedingsoordeel geveld.
Farmaceutische bedrijven, biotech en academische centra verwachten een consequente, goed ingelichte en betrouwbare overheid. Het aai poesje, aai poesje, rotkat!-beleid werkt contraproductief. Innovatiebeleid is geen kinderspel!
Marc Kaptein
(Medisch directeur Pfizer)
