‘Hoe meer we weten van een patiënt, hoe beter behandeling op maat mogelijk is. Als farmaceutische bedrijven werken we graag samen met ziekenhuizen in klinische studies’, vervolgt Vos.
Ze reageert op een artikel in de Volkskrant van 6 augustus. Daarin vraagt hoogleraar klinische farmacologie Saskia de Wildt aandacht voor het feit dat bij veel geneesmiddelen nooit is onderzocht wat de perfecte dosering voor kinderen is. De Wildt was de eerste kinderklinisch farmacoloog in Nederland en is een pionier op dit gebied.
Sinds 2007 zijn farmaceuten in de EU verplicht om geneesmiddelen ook te testen bij kinderen. Hoe zit dit precies?
Kinderformularium
De Wildt is directeur van het Nederlands Kenniscentrum Farmacotherapie bij Kinderen (NKFK). Deze stichting lanceerde in 2008 het online kinderformularium, dat zo goed mogelijk informatie geeft over doseringen voor kinderen, bijwerkingen en andere relevante zaken over geneesmiddelen. Het NKFK meldt dat er weinig geneesmiddelen zijn geregistreerd voor gebruik bij kinderen. Als oorzaken geeft het aan dat de farmaceutische industrie matig geïnteresseerd zou zijn in het doen van onderzoek in deze kwetsbare groep patiënten, vanwege de hoge kosten en beperkte revenuen én dat onderzoek bij kinderen gehinderd wordt door strenge wetgeving en methodologische problemen.
Anders
‘Registratiestudies voor geneesmiddelen bij kinderen verlopen anders dan bij volwassenen,’ zegt Carla Vos.
‘Bij kinderen loopt de toetsing bijvoorbeeld veelal via het CCMO in plaats van via een erkende METC. De toestemming om mee te doen met een studie loopt anders. Bij kinderen tot 12 jaar moeten de beide ouders toestemming geven, en bij de groep 12- tot 18-jarigen zowel de ouders als het kind. Daarom komt registratie van een geneesmiddel voor kinderen vaak ná registratie voor volwassenen, tenzij het middel natuurlijk van meet af aan voor kinderen bestemd is. Bij sommige aandoeningen is de patiëntengroep zo klein, dat er niet voldoende kinderen zijn voor een traditionele klinische studie. Dat vraagt om nieuwe manieren van klinisch onderzoek, iets wat we ook zien bij de ontwikkeling van weesgeneesmiddelen, voor zeldzame ziekten.’
Personalised medicine
Innovatieve geneesmiddelenbedrijven ontwikkelen zich de afgelopen decennia steeds meer in de richting van personalised medicine. Dat betekent dat patiënten behandeld worden op basis van hun unieke kenmerken, zoals erfelijke eigenschappen, geslacht en ook leeftijd. Zo worden er studies naar de dosering van chemotherapie bij kwetsbare ouderen gedaan én vindt onderzoek bij kinderen plaats.
