In Europa is sinds twaalf jaar speciale regelgeving voor de toelating van Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's), een verzamelnaam voor een breed scala aan nieuwe behandelingen met gentherapie, celtherapie en weefselmanipulatieproducten. Er zijn 22 aanvragen voor een handelsvergunning gedaan bij de EMA, waarvan er tot nu toe dertien zijn goedgekeurd voor behandeling bij patiënten. Het CBG verwacht dat de komende jaren meer therapieën worden geregistreerd, dankzij een kennistoename in de wetenschap, techniek en de procedures.
Wetenschappelijk advies
Het CBG is lid van het Committee for Advanced Therapies (CAT) van de Europese Geneesmiddelautoriteit (EMA). Dit is een comité dat de kwaliteit, risico's en werkzaamheid van ATMP's beoordeelt. Het CAT ontving de afgelopen jaren ruim vijftig aanvragen per jaar voor een wetenschappelijk advies voor deze middelen, vooral voor gentherapieën.
Genezing mogelijk
De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen gelooft dat de ATMP's enorme potentie hebben om voor een groot aantal aandoeningen oplossingen te bieden. 'Dit biedt heel veel mogelijkheden voor patiënten. Ik geloof dat een aantal therapieën zelfs tot genezing zouden kunnen leiden. En dat zou natuurlijk een enorme stap zijn', zegt Peter Bertens, senior beleidsadviseur bij VIG. 'Bestaande behandelingen werken vaak vooral vertragend op de verdere progressie van de aandoening of symptoom onderdrukkend.'
Meer dan injectie
Er is echter nog een veel werk te verzetten op dit vlak. 'We moeten nieuwe wegen vinden om met elkaar samen te werken. Veel nieuwe behandelingen omvatten meer dan een simpele injectie of tablet. In een aantal gevallen worden cellen uit een patiënt gehaald en opgestuurd naar een fabriek. Hier worden ze gemodificeerd en teruggestuurd naar het ziekenhuis, waar artsen de cellen weer toedienen aan de patiënt', legt Bertens uit. 'Deze uitgebreide infrastructuur is nog niet overal goed ingericht. Ook weten we dat er nog nieuwe modellen moeten worden ontwikkeld om de vergoeding van dit type producten goed te regelen.'
Handboek
Bertens merkt op dat de leden van de Vereniging in de afgelopen jaren steeds meer belangstelling hebben gekregen voor ATMP's. 'Tien jaar geleden werkte maar een enkel geneesmiddelenbedrijf aan de ontwikkeling van ATMP's. Maar door de toegenomen wetenschappelijke kennis en technische mogelijkheden hebben bedrijven vol ingezet op de ontwikkeling van dit type producten', vervolgt Bertens. 'Op dit moment werkt ongeveer de helft van onze achterban hier aan. Om hen te helpen bij het opzetten van klinische proeven in Nederland en bij de introductie van ATMP's op de markt werken wij op dit moment aan een handboek voor onze leden. We hopen dat dit een waardevolle bijdrage kan zijn bij het sneller bij de patiënt krijgen van nieuwe gen- en stamcelproducten.' De presentatie van het handboek wordt dit voorjaar verwacht.
