Momenteel lopen er 135 klinische onderzoeken voor geneesmiddelen die de ziekte van Alzheimer bestrijden, beschrijft EFPIA. Daarvan zijn er 110 in een gevorderd stadium, namelijk in fase 2 of 3. De zoektocht naar een geschikt medicijn is moeizaam en kent veel afvallers. Maar de eerste DMT (disease modifying treatment) is hopelijk vanaf 2021 beschikbaar, volgens de Europese brancheorganisatie.
Screenen
Zoals het er nu uit ziet, moet zo’n geneesmiddel vier obstakels overwinnen om ook daadwerkelijk bij de patiënt te komen. Ten eerste is het een uitdaging om alle mensen te screenen die (mogelijk) al lijden aan de ziekte van Alzheimer. De methodes die er nu voor diagnostiek zijn, zoals een lumbaalpunctie en de PET-scan, zijn belastend voor de patiënt of erg kostbaar. Een effectieve bloedtest zou een stap vooruit zijn, maar die is er nog niet. Belangrijk is dat het om grote aantallen gaat. Nederland telt nu al zo’n 270.000 dementiepatiënten. Dit aantal loopt naar schatting op naar een half miljoen in 2040, als er geen goede behandeling komt.
Uitkomsten
Een ander obstakel is dat het moeilijk zal zijn om met zekerheid iets te zeggen over de effecten van het medicijn op langere termijn. Als er een geregistreerd medicijn komt, zal dat middel in totaal circa zes jaar getest zijn op enkele duizenden patiënten wereldwijd. De effecten over een periode van twintig of dertig jaar zijn dan nog niet bekend. Dat is van invloed op het meten van de gezondheid, het plannen van benodigde zorg én de discussie over de kosten van het geneesmiddel.
De geneesmiddelenautoriteiten FDA en EMA gaven in recente richtlijnen al aan dat er een nieuwe methode moet komen om uitkomsten voor een Alzheimer-medicijn te meten, met meer aandacht voor de onderliggende ziekte.
Waarde
In het verlengde daarvan ligt het thema waarde. Als er inderdaad een goed geneesmiddel komt, levert dat korte termijn kosten en op lange termijn besparingen op. EFPIA schat dat er in 2030 in Europa 14 miljoen mensen zijn die lijden aan Alzheimer of een andere variant van dementie. Dat kost de samenleving dan in totaal zo’n € 250 miljard.
Die besparingen zullen te vinden zijn in het gehele zorgsysteem. Neem bijvoorbeeld de verminderde belasting van huisartsen en verpleeghuizen. De huidige kosteneffectiviteitsmodellen (die worden gebruikt bij de beoordeling van de prijs van een geneesmiddel) zijn niet goed ingericht op zo’n brede blik.
Daar komt nog iets bij. Veel kansrijke Alzheimermedicijnen zijn gericht op een vroeg stadium van de ziekte, waarin de patiënt nog amper symptomen heeft. In het Nederlandse zorgstelsel is nog weinig ervaring met de waardering (prijsstelling) van preventieve medicatie, zeker niet voor zulke grote patiëntgroepen.
Capaciteit
Een vierde en laatste obstakel betreft de capaciteit van het zorgsysteem. Een goed medicijn zal de druk op verpleeghuizen en mantelzorgers waarschijnlijk verminderen, maar vraagt anderzijds om voldoende goed opgeleide zorgprofessionals voor diagnostiek en behandeling.
Tijdig
Met de publicatie Taking action together wil EFPIA het onderwerp readiness agenderen. Een RAND-studie (gericht op Frankrijk, Duitsland, Italië, Spanje, Zweden en het Verenigd Koninkrijk) maakte eerder al duidelijk dat dit een Europees probleem is, hoewel de knelpunten per land wat variëren.
In Nederland zet de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen zich, samen met wetenschappers en anderen, in om het bewustzijn over dit onderwerp te vergroten. Tijdig overleg met de overheid, artsen, wetenschappers, verzekeraars en patiëntenorganisaties is nodig, juist omdat ingrijpende wijzigingen in het zorgsysteem doorgaans een gezamenlijke aanpak en vele jaren kosten.
De Vereniging wisselt hierover ervaringen uit met EFPIA, om vast te stellen op welke punten een nationale of juist internationale aanpak nodig is. Later in april publiceert de Vereniging een Nederlandse versie van de EFPIA-publicatie.
EFPIA position paper: ‘Taking action together’
