04-02-2022

Koen van Elst: ‘Er mag meer aandacht zijn voor brede impact geneesmiddelen op samenleving’

Koen van Elst is 34 als hij wordt gediagnosticeerd met melanoom, een agressieve vorm van huidkanker. Hij krijgt de kans deel te nemen aan meerdere klinische studies. ‘Toegang tot deze innovatieve behandelingen is misschien wel mijn redding geweest.’

In het kader van Wereldkankerdag vertelt hij over de rol die innovatieve geneesmiddelen spelen bij de behandeling van melanoom, als ervaringsdeskundige én als voorzitter van Stichting Melanoom waar hij zich sinds 2016 voor inzet.

Wat voor invloed heeft innovatie gehad op behandeling melanoom?

‘Sinds de introductie van innovatieve behandelingen zijn de overlevingskansen van patiënten met uitgezaaid melanoom sterk verbeterd, zo blijkt uit data uit de Dutch Melanoma Treatment Registry. Vroeger was de kans dat een patiënt met stadium 4 melanoom binnen vijf jaar overleed ongeveer 85%. Nu zien we dat minimaal 50% van die patiëntgroep overleeft gedurende de eerste drie tot vijf jaar. Dat is wat mij betreft de kern van innovatie.’

‘Naast de introductie van nieuwe behandelingen, zie ik ook innovatie op andere fronten. Bijvoorbeeld door de inzet van geneesmiddelen in een eerder stadium van de behandeling.

Het is algemeen bekend dat de kans op recurrence bij stadium 3 melanoom ongunstig is en dat er een redelijk grote kans is op terugval indien je afwacht. Dat zorgt voor veel onrust bij patiënten.

Sinds drie jaar kunnen deze patiënten in aanmerking komen voor een adjuvante [aanvullende, red.] behandeling met doelgerichte of immuuntherapie. Voor een grote groep mensen betekent dat het verschil tussen ‘iets doen’ of ‘niets doen’. Dat gold ook voor mij. Ik was destijds 34 jaar met een gezin met drie heel jonge kinderen. Als je dan met deze ziekte wordt geconfronteerd en je hebt de keuze om ‘iets te doen’ dan grijp je die kans aan. Dat geeft emotionele rust.’

“Voor een grote groep mensen betekent adjuvante behandeling het verschil tussen ‘iets doen’ of ‘niets doen’”

Hoe heb jij zelf de behandeling van melanoom ervaren?

‘Naast het reguliere behandeltraject, heb ik deelgenomen aan twee fase 3 klinische studies voor adjuvante behandeling. Dit betekende heel veel voor mij, want deelname aan deze trials betekende dat ik met vaste regelmaat heel grondig werd gecontroleerd. Daarnaast is er een kans dat je een nieuwe behandeling krijgt die inderdaad helpt bij het verbeteren van de prognose. Aan beide had ik grote behoefte. Ik kom er waarschijnlijk nooit met zekerheid achter, maar dit is achteraf gezien misschien wel mijn redding geweest.

Toen de ziekte in remissie was, voelde ik me ontzettend ellendig. Dit betekende dat de kans weer was toegenomen dat ik misschien wel op korte termijn zou kunnen komen te overlijden. Dankzij de adjuvante behandeling die inmiddels in Nederland beschikbaar is, kan je die emotionele schade of dat trauma nu dus voor een groot deel voorkomen.

Na de eerste studie met de zogeheten BRAF-MEK-remmers en de daaropvolgende operatie,

kreeg ik de mogelijkheid deel te nemen aan een andere studie. Bij deze klinische studie kon ik in aanmerking komen voor een adjuvante immuuntherapie (ipilimumab, in mijn geval). Dat bleek later ook een effectieve therapie, ook al wordt die in Nederland niet in deze setting gebruikt. De kans bestaat dat dit middel ervoor heeft gezorgd dat de ziekte niet meer terug is gekomen. Bottomline is dat ik op dit moment een ontzettend hoge kwaliteit van leven heb.’

“Bij het Zorginstituut mag best wat meer ruimte komen voor de stem van de patiënt – er zijn veel zaken belangrijk voor patiënten die niet of onvoldoende worden meegenomen.”

Hoe kijk je aan tegen de discussie over nieuwe, innovatieve (en vaak dure) geneesmiddelen voor de behandeling van melanoom?

‘Als je objectief kijkt naar het proces van goedkeuring in Nederland, dan vind ik dat er veel bureaucratie bij komt kijken. Het proces mag wat mij betreft transparanter. Daarnaast kunnen de doorlooptijden lang zijn. In het slechtste geval betekent dit dat de uitvinding op de plank ligt, maar dat de patiënt inmiddels is overleden. Dat heeft naar mijn mening weinig met innovatie te maken.

Ook mag er bij het Zorginstituut best wat meer ruimte komen voor de stem van de patiënt – er zijn veel zaken belangrijk voor patiënten die niet of onvoldoende worden meegenomen. Bij soortgelijke trajecten bij NICE (Verenigd Koninkrijk) of de EMA zie je dat de stem van de patiënt veel beter is verankerd. Nederland mag daar best wat meer van afkijken.

Ik vind dat innovatie beschikbaar moet zijn voor patiënten als het veilig, effectief en kosteneffectief is. Het is jammer - maar ook begrijpelijk - dat de discussie niet altijd die dimensies volgt en vooral focust op de kosten. Ik denk dat we daar vanaf moeten stappen.

We moeten niet vergeten, voor een patiënt gaat het hier niet om een commodity, maar over zijn of haar toekomst. Neem bijvoorbeeld mijn situatie, ik ben vader van drie kinderen. Ik denk dat je best kunt kwantificeren dat het in het belang is van die kinderen dat hun vader in leven blijft. Je kan wel aannemen dat het een negatieve impact heeft als iemand wegvalt op die leeftijd. Wat kost het de maatschappij om die middelen niet te gebruiken? Dat hoor ik niet vaak terug – dat vind ik absoluut niet eerlijk.

De boodschap dat er een duidelijk winstpunt is voor de maatschappij kunnen individuele geneesmiddelenbedrijven niet brengen, maar de VIG misschien wel. Ik denk dat er meer aandacht mag zijn voor de impact van geneesmiddelen op arbeidsproductiviteit, voor patiënten én de maatschappij.’

Hoe ervaar je de toegang van innovaties tot de patiënt?

‘Het vroeg inzetten (in het stadium dat de ziekte nog niet op afstand, maar lokaal, is uitgezaaid) van deze dure combinatietherapieën is nieuw voor Nederland. Helaas betekende dat ook vertraging voor de beschikbaarheid van deze behandelopties.

De discussies bij toegang gaat over: wat is innovatie, en hoe ziet het Zorginstituut dit? Ik heb van dichtbij gezien, als deelnemer aan de fase 3 studie, maar ook vanuit Stichting Melanoom dat het ZIN moeite had met het interpreteren van kosteneffectiviteitsmodellen. Als je daarin het verkeerde uitgangspunt gebruikt, of als je niet de kennis en kunde hebt om met dit soort modellen om te gaan, dan gaat het mis. Dit heeft ertoe geleid dat patiënten langer moesten wachten op innovatieve behandelingen (BRAF- en MEK-remmers). Ook in 2015 waren er een tijd toegangsproblemen met deze middelen, maar dan in de uitgezaaide setting. Een aantal patiënten kreeg zo lang monotherapie voorgeschreven, terwijl de combinatietherapie bewezen beter was en tot minder bijwerkingen leidde. En dat kan een enorm verschil betekenen. Uitgezaaid melanoom is geen griepje.

“Ik denk dat er meer aandacht mag zijn voor de impact van geneesmiddelen op arbeidsproductiviteit, voor patiënten én de maatschappij.”

Wat moet er veranderen zodat farmaceutische innovatie nog meer waarde kan brengen voor melanoom patiënten?

‘In Nederland hebben we bij melanoom ook veel te maken met overbehandeling. Ik denk dat het belangrijk is om inzicht te krijgen in hoe we de prestaties van een geneesmiddel beter kunnen voorspellen. Ik verwacht dat we veel meer naar een gepersonaliseerd behandellandschap gaan. Er wordt nu geschoten met grof geschut, maar ik denk dat geneesmiddelenbedrijven daar slimmer in kunnen zijn en beter kunnen uitzoeken voor wie de middelen wel werken.

Daarbij denk ik dat het tijd is om naar de waarde te kijken in plaats van volume – in lijn met value based healthcare.’

In kader van Wereldkankerdag, wat hoop je dat er voor patiënten met melanoom gaat veranderen? Je wens voor de toekomst.

‘Mijn wens voor de toekomst is dat melanoom volledig behandelbaar wordt en dat je er niet meer aan kunt overlijden. Nu is dat zeker nog niet aan de orde, maar wat wel meer in onze macht ligt, is het terugdringen van de postcodegeneeskunde bij melanoom. Er is nog teveel onnodige variatie. Daarom wens ik iedereen die te maken krijgt met melanoom, een kundig behandelteam toe!’