Dat staat in de MedicijnMonitor 2019-2020, die de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen deze week publiceert. Het bijzondere van cel- en gentherapieën is dat ze genezend zijn – of in ieder geval een grote, langdurige verbetering van de kwaliteit van leven geven. Zo voorkomen ze andere, kostbare operaties en behandelingen. Sinds 2009 heeft de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA twaalf van deze therapieën toegelaten. In de pijplijn zitten er nog eens ruim duizend. Ruim de helft daarvan is gericht op kanker. Op dit moment buigt de Europese geneesmiddelenautoriteit EMA zich over nieuwe gentherapieën voor de behandeling van leukemie, spieratrofie en thalassemie (een zeldzame bloedziekte).
Fantastisch
‘Enerzijds is het natuurlijk fantastisch dat al die nieuwe behandelingen binnen handbereik zijn. Nederlandse patiënten hebben bijvoorbeeld al toegang tot de eerste gentherapie voor kanker’, zegt Gerard Schouw, directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. ‘Anderzijds constateren we dat het speelveld wel verandert, maar de regels en routines niet. Daardoor komen de innovaties niet snel bij degene die er vaak met smart op wacht: de patiënt. Zo wordt een gentherapie voor een zeldzame stofwisselingsziekte inmiddels niet meer aangeboden, vanwege financiële redenen. Nederland is nog niet klaar voor de enorme kansen van deze behandelingen. Dat is zeer zorgelijk.’
Knelpunten
Cel- en gentherapieën zijn zó afwijkend van gangbare geneesmiddelen, dat ze aanlopen tegen de grenzen van het huidige systeem. Een belangrijk knelpunt in de vroege ontwikkelfase is dat Nederland de Europese regels voor klinische proeven met gentherapie strenger interpreteert dan bijvoorbeeld het Verenigd Koninkrijk. Dat betekent dat onderzoekers en bedrijven die een vergunning aanvragen voor klinisch onderzoek met gentherapie al snel een jaar moeten wachten op een besluit. In het Verenigd Koninkrijk duurt dat maar vier maanden. Schouw: ‘Bedrijven besluiten dan om Nederland links te laten liggen en onderzoek te doen in andere landen.’
Vergoeding
Een ander knelpunt heeft te maken met de vergoeding. Als zo’n geavanceerde gen- of celtherapie eenmaal een EMA-registratie heeft, komt het in ons land vaak tot een langdurige discussie over de vergoeding. Dit leidt er toe dat patiënten maandenlang moeten wachten op een beschikbare therapie. Zoveel tijd hebben mensen met een ernstige ziekte vaak niet. Daarom moet er ruimte komen voor nieuwe betaalmodellen. Een voorbeeld is dat de therapie alvast wordt verstrekt, en het bedrijf alleen betaald krijgt als het werkt (pay for performance). Zo zijn er meer drempels die revolutionaire therapieën weghouden bij de patiënt. Artsen, verpleegkundigen en patiënten missen nog de benodigde kennis. En aan transport van cellen worden speciale eisen gesteld.
‘We moeten dus volop aan de bak’, zegt Schouw. ‘Samen met de overheid, verzekeraars en zorgpartijen willen we om de tafel, om de patiënt echt te laten profiteren van deze nieuwe mogelijkheden. Anders vrees ik dat nog meer patiënten voor hun behandeling naar het buitenland zullen gaan. En dat moeten we niet willen.’
Engelse versie
De nieuwe MedicijnMonitor – een jaarlijkse productie van de Vereniging – brengt tal van andere data in beeld, in 29 overzichtelijke infographics. De MedicijnMonitor is in print en digitaal beschikbaar. Eind mei verschijnt de Engelse digitale versie.
Digitale Nederlandse versie MedicijnMonitor 2019-2020
Peter Bertens over gentherapie op BNR Radio, 20 mei 2019
Gerard Schouw, directeur Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, op het Binnenhof
Gedrukte exemplaren zijn bij te bestellen via [email protected]
