31-01-2023

Vooruitblik 2023: nieuwe gentherapieën en behandelingen tegen kanker

Weesgeneesmiddelen. medicijntekorten, medicijn, geneesmiddel
De farmaceutische industrie werkt volop aan de ontwikkeling van nieuwe geneesmiddelen. In een analyse telde marktonderzoeksbureau IQVIA vorig jaar meer dan 6.000 geneesmiddelen die in ontwikkeling zijn. Een enorme hoeveelheid, waarvan het grootste deel de eindstreep nooit zal bereiken. Uit Amerikaans onderzoek blijkt dat slechts 7,9% van alle onderzoeken in de kliniek de eindstreep haalt.

Voordat geneesmiddelen aan patiënten voorgeschreven kunnen worden, worden de onderzoeksgegevens beoordeeld op kwaliteit, veiligheid en effectiviteit door de Europese Geneesmiddel Autoriteit EMA. Pas na goedkeuring door EMA mogen de middelen de Europese markt op.

Inschatting

Vorig jaar keurde deze instantie 54 nieuwe innovatieve geneesmiddelen goed voor de markt. ‘De vraag komt natuurlijk op wat we dit jaar kunnen verwachten’, aldus manager Innovatie Peter Bertens van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. ‘Deze vraag is moeilijk te beantwoorden: we kunnen niet onder de motorkap van de EMA kijken hoe het met de beoordelingen gaat. We kunnen wel een inschatting geven van hetgeen we dit jaar kunnen verwachten. Zolang we ons maar blijven realiseren dat pas achteraf zeker is of deze inschatting klopt.’

Behandeling

Waarschijnlijk zal de teller van het aantal nieuwe geneesmiddelen dit jaar rond de 45 eindigen. Ongeveer een derde van deze middelen is gericht op de behandeling van verschillende soorten kanker: bijvoorbeeld borst- of prostaatkanker, slokdarm-, alvleesklier-, melanoom, multipel myeloom of een van de vele vormen van leukemie of lymfoom. Een aantal van deze middelen remmen de groei van kankercellen af. Andere middelen betrekken het immuunsysteem actief bij de strijd tegen de kankercellen.

Infectieziekten

Een vijfde van de geneesmiddelen met nieuwe werkzame bestanddelen wordt waarschijnlijk gebruikt voor de bestrijding van infectieziekten. Nieuwe vaccins zijn in ontwikkeling tegen verschillende virale infecties, zoals griep en knokkelkoorts. Voor HIV-patiënten is een geneesmiddel in ontwikkeling dat mogelijk minder frequent hoeft te worden gebruikt. Ook blijven bedrijven geneesmiddelen ontwikkelen voor de bestrijding van COVID-19.

Zeldzame ziekten

De Europese Commissie stimuleert al twintig jaar de ontwikkeling van geneesmiddelen tegen zeldzame ziekten. Ondanks de enorme vooruitgang die in die jaren is geboekt, is er voor de meeste zeldzame ziekten nog steeds geen goede behandeling. In 2023 zullen echter naar verwachting de eerste geneesmiddelen tegen enkele zeldzame ziekten worden goedgekeurd. Dit betreft een ziekte waarbij kraakbeen geleidelijk in bot veranderd of een zeldzame vorm van epilepsie die bij jonge kinderen voorkomt. Ook de behandeling van hemofilie B, een zeldzame bloedstollingsziekte, zal veranderen met de komst van gentherapie. Tot nu toe moeten deze patiënten regelmatig naar het ziekenhuis voor injecties of infusies met stollingsfactoren.