De nieuwe regeling, die per direct van kracht is, geldt voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Dit zijn veelal geneesmiddelen voor ernstige, zeldzame ziekten waarvoor (nog) geen goede behandeling bestaat. Vaak is er sprake van een kleine patiëntengroep die ook nog verschillend van samenstelling is. Hierdoor duurt het soms jaren voordat er voldoende klinisch relevant bewijs is verzameld dat de effectiviteit van het geneesmiddel kan aantonen. Terwijl effectiviteit voor het Zorginstituut Nederland juist het belangrijkste criterium is om voor vergoeding via het basispakket in aanmerking te komen.
Sneller toegang
De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen is positief over de verruiming van het voorwaardelijke toelatingsbeleid. ‘Voor sommige geneesmiddelen is het erg lastig, of kan het lang duren, om de effectiviteit van een medicijn voldoende aan te tonen. De nieuwe regeling maakt het mogelijk voor patiënten om sneller toegang te krijgen tot soms levensreddende geneesmiddelen’, zegt Wim de Haart, senior beleidsadviseur van de Vereniging. ‘Daarnaast is het positief dat de voorwaardelijke toelating geldt voor álle patiënten en dat het Zorginstituut serieus ruimte biedt om de effectiviteit van een middel aan te tonen.’
Vergoeding
Voor het nieuwe beleid stelt de minister in 2019 € 24,2 miljoen beschikbaar, oplopend naar € 26,8 miljoen in 2021. In de praktijk betekent dit dat naar verwachting twee tot drie geneesmiddelen per jaar via voorwaardelijke toelating kunnen worden vergoed, aldus het Zorginstituut in een toelichting op de Kamerbrief. De kosten van het geneesmiddel, en de daarmee gepaard gaande behandeling wordt door de zorgverzekeraar vergoed uit de zorgverzekering. De geneesmiddelenbedrijven zijn verantwoordelijk voor de financiering van het onderzoek.
Voorwaarden
De minister stelt in de Kamerbrief dat hij strenge voorwaarden stelt aan de voorwaardelijke toelating van geneesmiddelen. Bruins gaat ervan uit dat alle betrokken partijen zich committeren aan vooraf gemaakte afspraken over het onderzoek in een convenant, onder andere over de (minimale) uitkomsten van het onderzoek, de exit-criteria en exit-strategie. Daarnaast moeten geneesmiddelenbedrijven zich committeren aan ‘een sterk verlaagde prijs’ tijdens de periode van voorwaardelijke toelating. De overeengekomen prijs zal de minister openbaar maken.
Nadere uitwerking
‘De Vereniging begrijpt dat de minister strenge eisen stelt aan de voorwaardelijke toelating van geneesmiddelen, maar de uitvoering van het beleid vraagt om nadere uitwerking. Het is geen one size fits all, je kunt niet alle weesgeneesmiddelen op dezelfde manier benaderen’, zegt De Haart. ‘Onze leden willen graag meewerken aan snelle beschikbaarheid van geneesmiddelen, maar het is nog maar de vraag of het nieuwe beleid, onder deze randvoorwaarden, een impuls is voor snellere toegang voor de patiënt.’
Kamerbrief over beleidskader voorwaardelijke toelating geneesmiddelen
