Wereldwijd zijn er momenteel naar schatting duizend gen- en celtherapie\u00ebn in ontwikkeling. De verwachting is dat er dit jaar drie van deze Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP\u2019s) door het Europees Medicijnagentschap EMA worden goedgekeurd.<\/strong><\/p>","

\u2018De potentie van deze innovatieve cel- en gentherapie\u00ebn is enorm. Nu vooral voor pati\u00ebnten met bepaalde zeldzame aandoeningen, maar hopelijk in de toekomst ook voor meer voorkomende aandoeningen\u2019, zegt Peter Bertens, senior beleidsadviseur bij Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. \u2018Het bijzondere van deze nieuwe generatie geneesmiddelen is dat ze in een aantal gevallen potentieel genezend kunnen zijn, of de progressie van een ziekte kunnen stoppen. Daarmee leveren ze een grote, langdurige verbetering van de kwaliteit van leven. Het geeft pati\u00ebnten mogelijkheden die ze zonder behandeling nooit zouden hebben gehad. Bovendien voorkomen ze andere, kostbare operaties en behandelingen.\u2019

Vooral kanker
<\/strong>Sinds 2009 heeft de EMA twaalf van deze nieuwe therapie\u00ebn toegelaten. In de pijplijn zitten er nog eens ruim duizend, zo blijkt uit cijfers van de MedicijnMonitor 2019-2020<\/a>. Ruim de helft daarvan is gericht op kanker. Drie daarvan liggen nu ter beoordeling bij het Europees Medicijnagentschap. Dit zijn behandelingen voor leukemie, spieratrofie en thalassemie (een zeldzame bloedziekte).

Complex
<\/strong>\u2018Cel- en gentherapie\u00ebn zijn z\u00f3 afwijkend van gangbare geneesmiddelen, dat ze aanlopen tegen de grenzen van het bestaande zorgsysteem. Het gaat immers niet meer om een pil, maar om een behandeling waarbij genen of cellen van een pati\u00ebnt veranderd worden\u2019, legt Bertens uit. \u2018Hiermee krijgt ook de arts een andere rol. Maar daarbij moet er goed worden nagedacht over een effectieve distributieketen, binnen en buiten het ziekenhuis. Daarom zijn deze nieuwe generatie geneesmiddelen vaak complexe, kostbare therapie\u00ebn.\u2019

Meer klinisch onderzoek
<\/strong>\u2018Gen- en celtherapie\u00ebn hebben niet alleen veel potentie, maar bieden Nederland ook grote kansen om deze innovatieve behandelingen hier te testen\u2019, geeft Bertens aan. \u2018Nederlandse ziekenhuizen hebben alles in huis om klinisch onderzoek hier uit te voeren. Ook voor pati\u00ebnten zou het een goede ontwikkeling zijn als er meer klinisch onderzoek in Nederland plaats vindt. Zij krijgen dan immers eerder toegang tot innovatieve behandelingen.\u2019

Licht op groen
<\/strong>Staan alle lichten op groen? Eigenlijk wel, geeft Bertens aan. \u2018Maar tegelijkertijd moeten we constateren dat de vergunningaanvragen voor dit onderzoek in Nederland ontzettend traag en stroperig zijn.\u2019 Een belangrijk knelpunt is dat Nederland de Europese regels voor klinische proeven met gentherapie strenger interpreteert dan omringende landen. Dit betekent dat een aanvraag voor vergunning voor klinisch onderzoek ruim een jaar langer duurt dan bijvoorbeeld Belgi\u00eb of Duitsland. Bertens: \u2018Hierdoor loopt Nederland onderzoeken mis. Bedrijven kunnen de trage besluitvorming in Nederland niet afwachten en voeren de trials dan maar buiten ons land uit. En dat is zonde, niet alleen voor de pati\u00ebnt, maar ook op andere gebieden. Ziekenhuizen lopen bijvoorbeeld substanti\u00eble investeringen mis en artsen komen niet in aanraking met nieuwe technologie\u00ebn die in de toekomst dominant worden.\u2019<\/p>