Het medicijn ligt als het ware een jaar op de plank voor het opgenomen wordt in het verzekerde pakket en patiënten het kunnen gaan gebruiken. Een nieuwe toegangsroute voor weesgeneesmiddelen, waarbij patiënten direct toegang hebben, is dus van belang. Onlangs is hiervoor het Orphan Drug Access Protocol (ODAP) opgezet. Helaas zijn de voorwaarden van deze regeling niet aantrekkelijk genoeg voor bedrijven. Het protocol lijkt al mislukt voordat het van start zou gaan.
Protocol
Over de uitdaging zijn alle partijen in de zorg het eens: hoe zouden we weesgeneesmiddelen sneller beschikbaar kunnen maken voor patiënten? Zorgaanbieders, patiëntenorganisaties en zorgverzekeraars hebben hiervoor samen met het Zorginstituut een protocol voor ontwikkeld, om deze geneesmiddelen sneller bij de patiënt te brengen. Het idee is dat patiënten al meteen na markttoelating behandeld kunnen worden met het nieuwe weesgeneesmiddel. Artsen moeten bijhouden welk effect de behandeling heeft op de patiënten. Samen met de fabrikant wordt een protocol opgesteld, waarin staat wanneer te starten, te stoppen en wat het effect van de behandeling is.
Voorwaarden
Dit klinkt allemaal te mooi om waar te zijn. En dat is het helaas ook. Een pilotproject, om te kijken of het protocol kan werken, gaat mogelijk niet door. De huidige voorwaarden zijn zeer nadelig voor bedrijven die mee willen werken aan de pilot. Voor succes zijn de volgende randvoorwaarden cruciaal:
- Een sneller systeem: de pilot moet daadwerkelijk leiden tot een snellere toegang tot aan de patiënt. De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen (VIG) pleit voor een directe toegang nadat het middel is goedgekeurd voor de markt door de Europese medicijnautoriteit EMA;
- Een flexibel protocol: dit is nodig omdat de situatie per geneesmiddel sterk kan verschillen, zowel qua behandelprotocol als voor de financiële afspraken die bedrijf en zorgverzekeraar maken;
- Het goed bijhouden van de te verzamelen data in een patiëntregister. Dit register moet al klaar zijn als de pilot gaat beginnen. Ook moet duidelijk worden afgesproken welke data worden bijgehouden en of deze vrij beschikbaar zijn.
- Duidelijkheid: rondom start en stop data van de pilot. Wanneer is de pilot geslaagd?
Geen flexibiliteit
Eerste besprekingen tussen de opstellers van het ODAP-protocol en vertegenwoordigers van (leden van) de VIG zijn niet positief verlopen. Het ODAP-protocol kent in de huidige vorm geen flexibiliteit. Ook zijn er bij de VIG veel vragen over de juridische en procedurele opzet van het protocol.
FarmaFacts: Toegang weesgeneesmiddelen Nederland op laag niveau
