14-12-2021

Simone Boselli (EURORDIS): Hoger tempo nodig om ambities weesgeneesmiddelen te realiseren

De roep om meer betrokkenheid van de Europese Unie bij gezondheidszorg is sinds de uitbraak van de coronapandemie groter dan ooit. De Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen spreekt hierover met verschillende Europese betrokkenen. In deze aflevering Simone Boselli, directeur Public Affairs bij EURORDIS, de Europese patiëntenorganisatie voor zeldzame ziekten. Hij houdt zich onder andere bezig met het Europese weesgeneesmiddelenbeleid.

De Europese Unie heeft in 2000 nieuwe wetgeving ingevoerd om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten te stimuleren. Deze OMP Regulation wordt momenteel geëvalueerd en eind 2022 zal de Europese Commissie een definitief voorstel voor een nieuwe weesgeneesmiddelenverordening presenteren.

Het is bijna twintig jaar geleden dat de weesgeneesmiddelenverordening van kracht werd. Wat heeft deze verordening opgeleverd voor patiënten met zeldzame ziekten?
Boselli: ‘Sinds de invoering is het aantal therapieën dat is ontwikkeld voor zeldzame aandoeningen flink gestegen. Ook zie ik een toename van onderzoeksactiviteiten en wetenschappelijke vooruitgang aan de grenzen van wetenschappelijke kennis. Daarnaast heeft de verordening een impuls gegeven aan de ontwikkeling van specifiek beleid op internationaal, nationaal en lokaal niveau om in de behoeften van patiënten te voorzien.

Daarbij denk ik aan de verordening voor geneesmiddelen specifiek voor kinderen. Doel hiervan is de gezondheid van kinderen in Europa te verbeteren door de ontwikkeling en beschikbaarheid van geneesmiddelen voor kinderen van 0 tot 17 jaar te vergemakkelijken. Ook denk ik aan de richtlijn voor Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's), maar ook aan de aanbeveling van de Europese Raad over zeldzame ziekten uit 2009. Die heeft ervoor gezorgd dat in bijna alle EU-landen nationale actieplannen zijn vastgesteld voor zeldzame ziekten. Daarnaast is er de richtlijn over de rechten van patiënten bij grensoverschrijdende gezondheidszorg. Dit vormt de basis voor de oprichting van European Reference Networks (ERN's), met daarbij overheidsfinanciering voor onderzoek.’

Hoe verhoudt de oproep tot beperking van de stimuleringsmaatregelen voor weesgeneesmiddelen zich tot de grote onvervulde medische behoeften bij zeldzame ziekten? En wat zouden de gevolgen zijn van een beperking van de stimuleringsmaatregelen?
‘Naast de onmiskenbare successen zoals ik hiervoor noemde, heeft de verordening ook een aantal beperkingen: niet alleen de officiële evaluatie van de Europese Commissie, maar ook een aantal andere onderzoeken wijzen op enkele tekortkomingen van het stimuleringskader, met name bij de aanpak van de zeer zeldzame ziekten.

De ongelijke toegang in Europa (en binnen landen) tot deze centraal goedgekeurde behandelingen, gekoppeld aan de inherent hogere prijzen die behandelingen voor een kleine groep patiënten met zich meebrengen (alsmede enkele twijfelachtige praktijken van de industrie) brachten beleidsmakers, waaronder de Nederlandse overheid, ertoe het bestaande kader ter discussie te stellen.

Ik vind dat we moeten voortbouwen op bestaande stimuleringsmaatregelen, en het huidige succes niet moeten vergeten. Laten we de balans opmaken van de ervaringen tot nu toe, niet alleen in Europa, maar ook wereldwijd. In het bijzonder moet er gewerkt worden aan aanvullende stimulering gericht op de bevordering van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ziekten waar nu nog geen behandeling voor beschikbaar is.’

“Laten we voortbouwen op bestaande stimuleringsmaatregelen, en het huidige succes niet vergeten”

Simone Boselli, EURORDIS

Er is een internationale ambitie van onder andere de Europese Commissie om in 2030 1000 nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten beschikbaar te hebben. Wat is er nodig om dit doel te bereiken?
‘We moeten meer ons best doen – in het huidige tempo van ontwikkeling en goedkeuring duurt het honderd jaar voordat er een behandeling is voor de meer dan 6.000 zeldzame ziekten. Het International Rare Diseases Research Consortium heeft eerder dit jaar vier belangrijke prioriteiten uitgesproken om dit probleem aan te pakken:

  • Stel een nieuw masterplan op voor weesgeneesmiddelen dat geschikt is voor alle ontwikkelaars, zowel publieke als private partijen, en waarin de perspectieven van belanghebbenden en best practices zijn opgenomen;
  • Ontwikkel een onderzoekskader en businessmodel voor repurposing van bestaande geneesmiddelen voor weesziekten;
  • Definieer een aanpak voor het verzamelen van real world data in de gezondheidszorg;
  • Maak een heroriëntatie van de huidige internationale onderzoeksagenda voor zeldzame ziekten met focus op concentratie/afstemming van onderzoeksinspanningen.

De acht aanbevelingen van de Rare 2030 Foresight-studie, opgesteld door EURORDIS bieden een holistische aanpak om dit doel te bereiken. In de eerste plaats moet er een alomvattend Europees actieplan voor zeldzame ziekten komen om te zorgen voor een samenhangende aanpak, van diagnose en klinische zorg tot sociale ondersteuning. Om de toegankelijkheid, beschikbaarheid en betaalbaarheid van behandelingen te verbeteren, moet er een gestroomlijnd regelgevings-, prijsstellings- en vergoedingsbeleid komen.

Uiteindelijk wil EURORDIS dat er een Europees ecosysteem komt dat in staat is investeringen aan te trekken voor aandoeningen waarvoor nu nog geen behandeling is, dat innovatie bevordert en dat oog heeft voor de uitdagingen voor de toekomstbestendigheid van zorgstelsels.’

“De uitdagingen die zeldzame ziekten met zich meebrengen, kan geen enkele partij alleen oplossen”

Simone Boselli (EURORDIS)

Welke rol kan de geneesmiddelensector spelen om dit doel te helpen realiseren?
‘De uitdagingen die zeldzame ziekten met zich meebrengen, kan geen enkele partij alleen oplossen. De COVID-19-pandemie heeft laten zien dat de bereidheid tot samenwerking vóór concurrentie, ook onder de fabrikanten, heeft geleid tot een snellere ontwikkeling van vaccins en behandelingen. En dat geldt ook voor de flexibiliteit die de regelgevers op mondiaal niveau hebben laten zien.

Het is noodzakelijk dat er wordt samengewerkt op alle niveaus, waarbij het perspectief van de patiënt centraal staat, in alle stadia van geneesmiddelontwikkeling. Daarnaast mogen geneesmiddelenbedrijven meer van zich laten horen en gedurfder zijn in voorstellen om regelgeving voor toegang tot geneesmiddelen en regulatoire stelsel te verbeteren. We discussiëren al tien jaar over dezelfde problemen, bijvoorbeeld met betrekking tot toegang. Die problemen dreigen alleen maar groter te worden door de komst van een nieuwe generatie geneesmiddelen, zoals cel- en gentherapieën.’

Wat kunnen de lidstaten van de EU, in het bijzonder Nederland, doen om deze ambitie te ondersteunen?
‘Er is een duidelijk momentum in de politiek om een impuls te geven aan een collectieve aanpak van onze gemeenschappelijke uitdagingen. Nederland heeft duidelijke ervaring met innovatieve benaderingen voor de behandeling van zeldzame ziekten en heeft met de BeNeLuxAI-ervaring een voortrekkersrol gespeeld bij de internationale samenwerking op het gebied van beoordeling en waardering van behandelingen.

EURORDIS vindt dat deze positieve ervaringen in Europa moeten worden versterkt en op grote schaal uitgebreid, om de sprong te maken van een regionale naar een werkelijk EU-brede aanpak. EURORDIS heeft voorstellen gedaan voor het versterken van samenwerking met betrekking tot toegang tot geneesmiddelen. Onder andere door middel van een onderhandelingstafel, meer solidariteit tussen de landen, en extra stimuleringsmaatregelen. Hierbij denken we aan een EU-fonds ter ondersteuning van het verzamelen van gegevens na de verlening van vergunningen zijn rijp.’

Is er nog iets dat u onder de aandacht van onze lezers wilt brengen?
‘In de afgelopen jaren heeft EURORDIS hard gewerkt om oplossingen te vinden voor onze gemeenschappelijke uitdagingen. Dit is het juiste moment om echt ambitie te tonen en lange termijn instrumenten te implementeren. Zodat iedereen toegang heeft tot weesgeneesmiddelen, waar je ook woont in Europa.’