Bedrijven en onderzoekers die bezig zijn met de ontwikkeling van een weesgeneesmiddel, kunnen bij de Europese Commissie vragen om de zogeheten weesgeneesmiddelenstatus. Deze status wordt alleen maar toegekend als aan de volgende drie eisen wordt voldaan:
- Het geneesmiddel moet bestemd zijn voor de behandeling, preventie of diagnose van een ziekte die levensbedreigend of chronisch invaliderend is;
- Het aantal mensen dat in de EU aan de aandoening mag niet meer dan 5 op 10.000 bedragen. De status wordt ook verleend als het onwaarschijnlijk is dat het geneesmiddel commercieel onvoldoende opbrengt om de voor de ontwikkeling noodzakelijke investeringen te rechtvaardigen;
- Er mag op het moment van toekenning geen ander bestaand geneesmiddel of voor de preventie of diagnose van de zeldzame aandoening bestaan. Als dat wel zo is, dan moet het nieuwe weesgeneesmiddel een significante medische meerwaarde hebben ten opzichte van de bestaande middelen.
Bij het Europese geneesmidddelenagentschap EMA adviseert een speciale commissie, het Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) over het al dan niet toekennen van de weesgeneesmiddelenstatus.
Voordelen
Maar wat levert een weesgeneesmiddelstatus bedrijven en onderzoekers op?
- Allereerst komen onderzoekers en bedrijven in aanmerking voor speciale Europese programma’s ter ondersteuning van wetenschappelijk onderzoek en ontwikkeling;
- Tijdens het onderzoek geeft het EMA speciaal wetenschappelijk advies. Dit kan worden gebruikt om de onderzoeksprotocollen en het registratiedossier te optimaliseren. Ontwikkelaars die een weesgeneesmiddelstatus aangevraagd hebben, krijgen korting op de leges die aan het EMA betaald moeten worden;
- MKB-bedrijven hebben extra voordeel. Zij kunnen extra administratieve en procedurele assistentie krijgen van het speciale EMA SME Office en extra korting op de leges. Academici krijgen procedurele assistentie zonder extra kosten;
- Ontwikkelaars mogen tegen verlaagd tarief gebruik maken van de centrale registratieprocedure van het EMA. Bij het positief doorlopen daarvan wordt in één keer een handelsvergunning verleend voor alle Europese lidstaten.
- Als een geneesmiddel een positief advies van het EMA heeft gekregen, wordt nogmaals gecontroleerd of het weesgeneesmiddel nog aan de voorwaarden voldoet. Als dat zo is, dan krijgt het middel een marktexclusiviteit voor maximaal tien jaar. Dat betekent dat andere fabrikanten in deze periode het middel niet mogen namaken. Andere weesgeneesmiddelen gericht tegen die aandoening moeten beter zijn dan het middel dat al op de markt is.
Werkt het?
Voordat de Europese weesgeneesmiddelenregeling in 2000 van kracht werd, ontwikkelden bedrijven nauwelijks geneesmiddelen voor zeldzame ziektes. Het was commercieel niet aantrekkelijk en er waren veel hordes bij het opzetten van klinisch onderzoek naar de effectiviteit en veiligheid van deze middelen. Ook waren regulatoire autoriteiten niet altijd duidelijk over de benodigde eisen voor markttoelating. Maar na meer dan twintig jaar is duidelijk dat veel van de huidige weesgeneesmiddelen zonder deze regeling nooit ontwikkeld zouden kunnen worden. Een analyse van het Engelse onderzoeksbureau Dolon uit 2020 wees uit dat de helft van de weesgeneesmiddelen waarschijnlijk nooit ontwikkeld zouden zijn, zonder de verordening.
En ook nu worden jaarlijks ongeveer twintig nieuwe weesgeneesmiddelen toegelaten door de Europese Commissie. Vorig jaar waren hier onder meer nieuwe weesgeneesmiddelen bij voor de behandeling van zeldzame vormen van galblaaskanker, erfelijke dwerggroei en een erfelijke afwijking van het zenuwstelsel waarbij kinderen tumoren krijgen op zenuwen.
Ontwikkelen blijft lastig
De weesgeneesmiddelverordening heeft het onderzoek naar weesgeneesmiddelen enorm gestimuleerd. Sinds 2000 hebben meer dan 2500 weesgeneesmiddelen tijdens de ontwikkelingsfase een weesgeneesmiddelstatus gekregen. Helaas is slechts 7% (211) hiervan uiteindelijk doorontwikkeld tot een toegelaten weesgeneesmiddel. Ruim 90% van alle weesgeneesmiddelen valt dus af tijdens de ontwikkelfase! En, wetende dat er meer dan 7.000 verschillende zeldzame ziektes zijn, is er nog veel werk te doen.
Blijf stimuleren
Het is dan ook essentieel dat de weesgeneesmiddelverordening niet verdwijnt. Helemaal zeker is dit echter niet. Op dit moment wordt de verordening in Europa geëvalueerd. Daarbij gaan er stemmen op om de voorwaarden voor de weesgeneesmiddelstatus te versoberen. Bij doorvragen blijkt dat veel van deze stemmen terug te voeren zijn op de discussie over de soms hoge prijzen voor deze middelen. Dat is vaak niet te vermijden, omdat de kosten voor ontwikkeling hoog zijn, de slagingskans zeer beperkt is en het aantal patiënten natuurlijk zeer laag is. Een aantal weesgeneesmiddelen wordt in Nederland maar aan enkele patiënten verstrekt, zo zeldzaam is de ziekte. Discussie over prijzen is natuurlijk terecht, maar deze discussie dient niet ten koste te gaan van het stimuleren van de ontwikkeling van nieuwe weesgeneesmiddelen. Beter is hier nationaal een oplossing voor te zoeken.
Zie ook Farma Facts: Toegang weesgeneesmiddelen Nederland op laag niveau
