Weesgeneesmiddelen zijn medicijnen voor pati\u00ebnten met zeldzame ziektes. Doordat deze aandoeningen slechts bij kleine groepen pati\u00ebnten voorkomen, zijn er maar weinig mensen beschikbaar voor klinisch onderzoek. Deze pati\u00ebnten leven verspreid over de hele wereld en er is vaak minder bekend over de ziektebeelden. Hierdoor is het moeilijk een representatief onderzoek op te zetten en zijn de investeringen voor geneesmiddelenontwikkelaars hoog.<\/p>
Europese weesgeneesmiddelenbepaling
<\/strong>Om onderzoek naar weesgeneesmiddelen te stimuleren en voor ontwikkelaars aantrekkelijk te maken, heeft de Europese Unie in 1999 een weesgeneesmiddelenbepaling opgesteld met als doel onderzoek, ontwikkeling en introductie van nieuwe therapie\u00ebn voor zeldzame ziektes te stimuleren. Onderzoeksbureau Pugatch Consilium bracht deze week een rapport uit over de Europese weesgeneesmiddelenbepaling en het positieve effect hiervan op de ontwikkeling en registratie van weesgeneesmiddelen binnen de EU.<\/p>
Meer klinisch onderzoek<\/strong>
Uit het rapport blijkt dat het aantal klinische studies naar zeldzame ziektes de afgelopen 20 jaar sterk is toegenomen, tussen 2006 en 2016 met 88%. Een gevolg hiervan is dat meer pati\u00ebnten nu mee kunnen werken aan klinisch onderzoek, er vinden nu tot 2000 onderzoeken per jaar plaats. In de vijf grootste EU-landen qua medicijnontwikkeling deden tussen 2006 en 2016 maar liefst 2,37 miljoen mensen mee aan een onderzoek naar zeldzame ziektes. Hierdoor hadden zij vroege toegang tot mogelijke behandelingen. Met deze cijfers loopt Europa wereldwijd voorop met klinisch onderzoek naar weesgeneesmiddelen.<\/p>","
Meer geregistreerde medicijnen<\/strong>
Ook laat het rapport zien dat het aantal door het European Medicines Agency (EMA) geregistreerde middelen per jaar sterk is toegenomen sinds de introductie van de weesgeneesmiddelenbepaling. Op dit moment zijn er meer dan 150 weesgeneesmiddelen goedgekeurd en geregistreerd. Deze zijn beschikbaar voor meer dan 90 verschillende zeldzame ziektes. Zo registreerde de EMA vorig jaar bijvoorbeeld 21 nieuwe weesgeneesmiddelen.<\/p>
Toekomstige uitdagingen<\/strong>
Het rapport stelt daarnaast dat er nog veel verschil tussen de verschillende EU-lidstaten wat betreft de toegang tot deze nieuwe, goedgekeurde weesgeneesmiddelen. Dit omdat geneesmiddelen nog niet beschikbaar zijn in het betreffende land, de vergoeding niet geregeld is of dat er een lange wachttijd is.<\/p>
