Gentherapie GSK voor het eerst toegepast

GlaxoSmithKline (GSK) meldt dat in maart de eerste patiënt behandeld is met een gentherapie van dit geneesmiddelenbedrijf. Hierover bericht MIT Technology Review.

De behandeling is gericht op patiënten met een zeldzame en ernstige gecombineerde immuunstoornis. Hierbij maken jonge patiënten te weinig witte bloedcellen aan en zijn ze heel gevoelig voor infecties. Zonder medische hulp overlijden de patiëntjes vaak voor hun tweede levensjaar.

Beenmergcellen
De door GSK ontwikkelde gentherapie zou hier verandering in moeten brengen. Bij patiënten worden beenmergcellen geïsoleerd en naar een laboratorium in Italië getransporteerd. Daar krijgen de cellen een genetische behandeling met een gemodificeerd virus. Dit virus brengt een stuk DNA over naar de cellen van de patiënt, dat het genetisch defect moet herstellen. Na terugplaatsen van de cellen in de patiënten hebben deze weer de beschikking over een functioneel immuunsysteem. Per jaar worden in Europa ongeveer vijftien kinderen geboren met deze erfelijke afwijking.

Leden
GSK is één van de 43 leden van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen.

Bericht MIT Technology Review