novartis_logo_pos_rgb copy

Eerste gentherapie zeldzame erfelijke netvliesaandoening

De Europese Commissie heeft een nieuwe gentherapie van Novartis goedgekeurd. Het gaat om een eenmalige toediening die het gezichtsvermogen en de visus, een maat voor gezichtsscherpte, verbetert bij kinderen en volwassen met verlies van gezichtsvermogen.

Dit maakte Novartis, lid van de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen, 23 november bekend. De nieuwe gentherapie biedt perspectief voor patiënten die lijden aan verlies van gezichtsvermogen door een genetische mutatie in beide kopieën van het zogenaamde RPE65-gen, en die voldoende levensvatbare cellen in hun netvlies hebben.

Beslissing vergoeding
Novartis verwacht dat nationale vergoedingsautoriteiten in 2019 of 2020 beslissingen nemen over vergoeding van de nieuwe therapie. Novartis werkt met alle betrokken partijen nauw samen om de nieuwe behandeling zo snel mogelijk beschikbaar te krijgen voor patiënten die in aanmerking komen voor de nieuwe gentherapie.

Zeldzame aandoeningen
Erfelijke netvliesaandoeningen vormen een groep zeldzame aandoeningen die blindheid veroorzaken. De erfelijke aandoeningen worden veroorzaakt door ruim tweehonderdvijftig verschillende genen, vooral bij kinderen en jonge volwassenen. Mutaties in beide kopieën van het RPE65-gen komen bij ongeveer één op de 200.000 mensen voor.