C005NL_MEER DAN 150 WEESGENEESMIDDELEN GOEDGEKEURD

30 miljoen mensen in EU lijden aan zeldzame aandoening

9 jul 2019

Dertig miljoen mensen in de Europese Unie lijden aan een zeldzame aandoening. Meer dan de helft van de nieuwe diagnoses betreft kinderen, van wie een derde voor het vijfde levensjaar overlijdt.

Dat blijkt uit een rapport van adviesbureau PwC, in opdracht van EFPIA, over de economische en sociale footprint van de Europese geneesmiddelensector.

Beperkte toegang
Patiënten met een zeldzame aandoening hebben zeer beperkt toegang tot behandelingen. Voor 95% van de zeldzame ziekten bestaat geen enkel geregistreerd geneesmiddel. Over minder dan 15% van de zeldzame ziekten is ‘beperkt wetenschappelijke kennis’ beschikbaar, blijkt uit het PwC-onderzoek.

Orphan Regulation
Sinds de invoering van de Orphan Regulation in 1999, een Europese stimuleringsregeling voor de ontwikkeling van nieuwe therapieën voor zeldzame ziekten, is het aantal weesgeneesmiddelen wel gestaag toegenomen. In de laatste twintig jaar heeft de Europese Medicijnautoriteit EMA 150 geneesmiddelen goedgekeurd, voor ruim negentig zeldzame ziekten. Om als weesgeneesmiddel in aanmerking te komen, mag de ziekte hooguit één op de tweeduizend mensen treffen. Meer dan 40% van de weesgeneesmiddelen is gericht op de behandeling van kanker.

Klinische studies
Het aantal klinische studies naar zeldzame ziekten is tussen 2006 en 2016 toegenomen met 88%, aldus cijfers uit de MedicijnMonitor 2019-2020. Onderzoek in deze categorie is lastig. Het gaat om kleine patiëntgroepen, waardoor het moeilijker is een representatief onderzoek uit te voeren. Bovendien zijn de investeringen relatief hoog.

Eén op tweeduizend
Veel zeldzame ziekten worden veroorzaakt door genetische fouten, waardoor patiënten een bepaald eiwit missen, of een schadelijk eiwit produceren. In Nederland hebben in totaal één miljoen mensen te maken met één van de circa 6.000 zeldzame aandoeningen.

MedicijnMonitor 2019-2020

Infographic ‘Meer dan 150 weesgeneesmiddelen goedgekeurd’