EMA

EMA: vorig jaar 66 nieuwe geneesmiddelen

In 2019 verleende het Europese Medicijnagentschap EMA aan 66 nieuwe geneesmiddelen een registratie, tegen 84 een jaar eerder. De meeste nieuwe geneesmiddelen zijn gericht op hematologie, infectieziekten, kanker en neurologie.

Dat blijkt uit het jaaroverzicht dat de EMA begin januari publiceerde. Bij 30 van de 66 nieuwe geneesmiddelen ging het om een nieuwe werkzame stof. In 2017 waren dat er 35 en in 2018 42.

ATMP
Bij de toegelaten geneesmiddelen in 2019, ging het in slechts één geval om een zogenoemde Advanced Therapy Medicinal Product (ATMP). Dit was een gentherapie voor de behandeling van thalassamie, een erfelijke bloedziekte die ernstige bloedarmoede veroorzaakt. In 2018 kregen nog drie nieuwe geneesmiddelen gebaseerd op cel- of gentherapie een registratie van de EMA. Het ging toen om de eerste twee CAR-T-celtherapieën, en een gentherapie ontwikkeld voor patiënten die blind zijn geworden door een zeldzame genetische afwijking.

Weesgeneesmiddelen
Het aantal weesgeneesmiddelen (voor zeldzame ziekten) dat werd toegelaten tot de Europese markt liet het afgelopen jaar een daling zien, van 21 naar 7 in 2019. In 2017 kregen nog negentien weesgeneesmiddelen een registratie voor de Europese markt.

Versneld en voorwaardelijk toelaten
Het aantal geneesmiddelen dat via een versneld traject werd toegelaten, daalde van vier naar drie in 2019. Van voorwaardelijke toelating was vorig jaar acht keer sprake. In die gevallen krijgen patiënten, onder strikte voorwaarden, versneld toegang tot geneesmiddelen. In 2019 zijn twaalf registraties van geneesmiddelen teruggetrokken door bedrijven. Ook kregen verschillende geneesmiddelen extra waarschuwingen in de bijsluiter.

Reactie
‘Deze cijfers vragen om nadere analyse’, zegt Carla Vos, hoofd Kennis en Beleid bij de Vereniging Innovatieve Geneesmiddelen. ‘Kwantiteit zegt niet alles over kwaliteit. Kijk bijvoorbeeld naar het eerste vaccin voor ebola dat door de EMA versneld is toegelaten, vanwege de grote urgentie voor de volksgezondheid. Dat voorkomt veel sterfte in Afrika.
Met name de ontwikkeling van ATMP’s en weesgeneesmiddelen verdienen nadere bestudering, vindt Vos. ‘Er zitten duizend cel- en gentherapieën in de pijplijn, die zeer hoopgevend zijn voor patiënten. We willen onderzoeken in hoeverre de huidige wet- en regelgeving snelle toegang tot deze middelen belemmeren. Evenals de knelpunten in de beoordelingssystematiek van weesgeneesmiddelen.’

EMA-rapport: Human medicines highlights 2019